علاج واعد للكوليسترول يستخدم تقنية كريسبر لتحرير الجينات

نجح علاج التحرير الجيني كريسبر CRISPR في خفض مستويات الكوليسترول، في تجربة أولية صغيرة شملت 10 أشخاص، واستمر التأثير لمدة 6 أشهر، منذ أن تم علاج المشارك الأول، ومن المتوقع أن يكون دائماً، لكن إصابة أحد المشاركين بنوبة قلبية بعد جرعة كبيرة أثارت مخاوف تتعلق بالسلامة.

وشملت التجربة، التي أجريت في نيوزيلندا، أشخاصاً يعانون من مرض وراثي يؤدي إلى ارتفاع مستويات الكوليسترول في الدم؛ وبالتالي ارتفاع خطر الإصابة بأمراض القلب، بحسب "نيو ساينتست".

ومع ذلك، تأمل شركة "فيرف ثيرابيوتيك" Verve Therapeutics التي طوّرت العلاج، تأن يحل علاجها ذو المرة الواحدة في نهاية المطاف محل أدوية الكوليسترول مثل "ستاتين".
مخاوف

وحصل 3 من المشاركين على أعلى الجرعات، وانخفضت مستويات الكوليسترول الضار لديهم بنسبة تتراوح بين 39% و55%.

لكن لا تزال هناك أسئلة حول السلامة بعد إصابة واحد من هؤلاء الـ 3 بنوبة قلبية بعد يوم من تلقي العلاج، ويوجد احتمال أن السبب يتعلق بالعلاج، أو أنه يتعلق بالمرض الأساسي.

وتخطط الشركة لمزيد من التجارب الصغيرة لمستويات الجرعات الأعلى في المملكة المتحدة ونيوزيلندا، وتهدف إلى إجراء تجربة عشوائية محكومة أكبر إذا سارت الأمور على ما يرام، لتوفير أدلة أكثر تحديداً حول السلامة.

ويستخدم العلاج تقنية كريسبر لتحرير الجينات، من خلال إنزيم لتغيير حرف من الـ "دي إن إيه" الحمض النووي في جينوم الخلايا، لكن توجد مخاطر أنه قد يؤدي إلى طفرات محتملة أو قطع في الحمض النووي.

ويتم تنفيذ آلية كريسبر في أجسام الناس بواسطة حقن على شكل جسيمات دهنية نانوية تحمل الحمض النووي الريبي RNA على غرار لقاحات كوفيد- 19، ما يعني أن العلاج يمكن أن يكون أرخص ومتاحاً على نطاق واسع إذا ثبت أنه آمن.

المصدر: أخبارنا