أمل جديد للمكفوفين.. علاج جيني يعيد البصر للأطفال
تاريخ النشر: 23rd, February 2025 GMT
الثورة نت
تمكن 4 أطفال، ولدوا بضعف بصري شديد، من استعادة قدر من الرؤية بفضل علاج جيني ثوري، طوره معهد طب العيون بجامعة لندن بالتعاون مع مستشفى مورفيلدز للعيون، وبدعم من شركة MeiraGTx.
يعاني هؤلاء الأطفال من حالة وراثية نادرة تؤثر على جين AIPL1، وهو اضطراب يسبب خللا في خلايا الشبكية يؤدي إلى فقدان وظيفتها تدريجيا، ما يجعل المصابين بها يولدون وهم قادرون بالكاد على التمييز بين الضوء والظلام، ويصنّفون قانونيا كمكفوفين منذ الولادة.
ويعتمد العلاج الجديد على نقل نسخة سليمة من الجين المعيب إلى خلايا الشبكية باستخدام فيروس غير ضار، ما يساعد الخلايا على استعادة وظيفتها والحد من تدهورها. ويُحقن العلاج داخل شبكية العين عبر جراحة دقيقة بثقب المفتاح، حيث يتم استهداف الخلايا المتضررة لتحفيزها على العمل بكفاءة أكبر.
ونظرا لندرة هذه الحالة، تم تحديد الأطفال المؤهلين للعلاج من خارج المملكة المتحدة، وخضع كل منهم للعلاج في عين واحدة فقط كإجراء احترازي لضمان السلامة. وخلال متابعة امتدت لعدة سنوات، لوحظ تحسن واضح في العين المعالجة، في حين تدهورت الرؤية في العين غير المعالجة، ما يؤكد فعالية العلاج الجيني في تحسين البصر لدى المصابين بهذا النوع من الاضطرابات.
وأكدت الدراسة أن العلاج الجيني يمكن أن يحدث فرقا جذريا إذا تم تطبيقه في مرحلة الطفولة المبكرة.
وتفتح هذه الدراسة الباب أمام إمكانية توسيع نطاق العلاج ليشمل أمراضا وراثية أخرى تصيب البصر، ما يوفر أملا للأطفال الذين يعانون من أشكال مختلفة من العمى الوراثي.
ويؤكد البروفيسور جيمس باينبريدغ، أستاذ دراسات الشبكية واستشاري جراحة الشبكية في مستشفى مورفيلدز: “التعامل مع فقدان البصر لدى الأطفال يشكل تحديا كبيرا، ولكن هذا العلاج الجيني يمنحنا فرصة لتغيير مسار حياتهم من خلال تحسين قدرتهم البصرية بشكل ملموس”.
من جانبه، يضيف البروفيسور ميشيل ميكايليدس، أستاذ طب العيون في جامعة لندن:
“هذه هي المرة الأولى التي نحصل فيها على علاج فعال لهذا النوع من العمى الوراثي، وهو تقدم كبير يمكن أن يُحدث نقلة نوعية في علاج الأمراض الوراثية التي تصيب الأطفال”.
المصدر: الثورة نت
إقرأ أيضاً:
منظمة «أطباء بلا حدود»: وفاة 650 طفلاً جراء سوء التغذية في نيجيريا خلال 6 أشهر
قالت منظمة “أطباء بلا حدود”، إن ما لا يقل عن 652 طفلًا لقوا حتفهم في ولاية كاتسينا شمالي نيجيريا، خلال النصف الأول من عام 2025، بسبب سوء التغذية الحاد، محذّرة من تصاعد الكارثة الصحية نتيجة تخفيضات واسعة في تمويل الجهات المانحة الدولية.
وأوضحت المنظمة في بيان، أن الانخفاض الكبير في الدعم المالي، لا سيما من الولايات المتحدة، والمملكة المتحدة، والاتحاد الأوروبي، أدى إلى تدهور خدمات علاج الأطفال المصابين بسوء التغذية، وعرّض الآلاف منهم لخطر الوفاة.
وأضاف البيان: “نشهد في الفترة الراهنة تخفيضات ضخمة في الميزانية، وهو ما له تأثير بالغ على علاج الأطفال الذين يعانون من سوء التغذية”.
وأكدت المنظمة أن عدد الأطفال المصابين بـأشد أشكال سوء التغذية خطورة ارتفع بنسبة 208% في ولاية كاتسينا مقارنة بالفترة ذاتها من العام الماضي، مشيرة إلى أن 652 طفلًا توفوا بالفعل داخل منشآتها الصحية منذ بداية عام 2025.
ويأتي هذا التحذير في وقت أعلن فيه برنامج الأغذية العالمي عن نيته تعليق المساعدات الغذائية لنحو 1.3 مليون شخص في شمال شرق نيجيريا، بحلول نهاية يوليو، بسبب نفاد المخزونات.
وتعاني ولاية كاتسينا من انعدام أمني واسع النطاق وتكرار هجمات مسلحة، ما يفاقم الوضع الإنساني والصحي في المنطقة.
وفي محاولة لتقليل آثار الانسحاب الدولي، خصصت الحكومة النيجيرية 200 مليار نيرة (نحو 130 مليون دولار) لدعم قطاع الصحة، إلا أن المبالغ المتاحة لا تزال بعيدة عن سد العجز الحاد في التمويل.