أمل جديد للمكفوفين.. علاج جيني يعيد البصر للأطفال
تاريخ النشر: 23rd, February 2025 GMT
لندن – تمكن 4 أطفال، ولدوا بضعف بصري شديد، من استعادة قدر من الرؤية بفضل علاج جيني ثوري، طوره معهد طب العيون بجامعة لندن بالتعاون مع مستشفى مورفيلدز للعيون، وبدعم من شركة MeiraGTx.
يعاني هؤلاء الأطفال من حالة وراثية نادرة تؤثر على جين AIPL1، وهو اضطراب يسبب خللا في خلايا الشبكية يؤدي إلى فقدان وظيفتها تدريجيا، ما يجعل المصابين بها يولدون وهم قادرون بالكاد على التمييز بين الضوء والظلام، ويصنّفون قانونيا كمكفوفين منذ الولادة.
ويعتمد العلاج الجديد على نقل نسخة سليمة من الجين المعيب إلى خلايا الشبكية باستخدام فيروس غير ضار، ما يساعد الخلايا على استعادة وظيفتها والحد من تدهورها. ويُحقن العلاج داخل شبكية العين عبر جراحة دقيقة بثقب المفتاح، حيث يتم استهداف الخلايا المتضررة لتحفيزها على العمل بكفاءة أكبر.
ونظرا لندرة هذه الحالة، تم تحديد الأطفال المؤهلين للعلاج من خارج المملكة المتحدة، وخضع كل منهم للعلاج في عين واحدة فقط كإجراء احترازي لضمان السلامة. وخلال متابعة امتدت لعدة سنوات، لوحظ تحسن واضح في العين المعالجة، في حين تدهورت الرؤية في العين غير المعالجة، ما يؤكد فعالية العلاج الجيني في تحسين البصر لدى المصابين بهذا النوع من الاضطرابات.
وأكدت الدراسة أن العلاج الجيني يمكن أن يحدث فرقا جذريا إذا تم تطبيقه في مرحلة الطفولة المبكرة.
وتفتح هذه الدراسة الباب أمام إمكانية توسيع نطاق العلاج ليشمل أمراضا وراثية أخرى تصيب البصر، ما يوفر أملا للأطفال الذين يعانون من أشكال مختلفة من العمى الوراثي.
ويؤكد البروفيسور جيمس باينبريدغ، أستاذ دراسات الشبكية واستشاري جراحة الشبكية في مستشفى مورفيلدز: “التعامل مع فقدان البصر لدى الأطفال يشكل تحديا كبيرا، ولكن هذا العلاج الجيني يمنحنا فرصة لتغيير مسار حياتهم من خلال تحسين قدرتهم البصرية بشكل ملموس”.
من جانبه، يضيف البروفيسور ميشيل ميكايليدس، أستاذ طب العيون في جامعة لندن:
“هذه هي المرة الأولى التي نحصل فيها على علاج فعال لهذا النوع من العمى الوراثي، وهو تقدم كبير يمكن أن يُحدث نقلة نوعية في علاج الأمراض الوراثية التي تصيب الأطفال”.
نشرت النتائج في مجلة The Lancet.
المصدر: ميديكال إكسبريس
المصدر: صحيفة المرصد الليبية
إقرأ أيضاً:
أمل جديد لأطفال يعانون من حساسية الفول السوداني
#سواليف
توصل فريق من العلماء في #العاصمة_الألمانية برلين إلى #أدلة_جديدة تفسر سبب عدم استجابة بعض #الأطفال_المصابين #بحساسية من #الفول_السوداني للعلاج المناعي، بل وحتى تعرضهم لردود فعل تحسسية تجاهه.
وأشارت نتائج الدراسة إلى أن تحليلا بسيطاً للدم قد يوفر مؤشراً مبكراً عن مدى فعالية العلاج، ما يمهد الطريق لعلاجات أكثر دقة وأمانًا في المستقبل.
وقادت الدراسة العالمة يونج-آي لي من مركز “ماكس ديلبروك” للطب الجزيئي، إلى جانب كيرستن باير من مستشفى “شاريتيه” في برلين، وتم نشرها في دورية “ألرجي” العلمية المتخصصة.
وضمن إطار البحث، قام الفريق بتحليل عينات دم وخلايا مناعية من 38 طفلا يبلغ متوسط أعمارهم سبع سنوات، جميعهم خضعوا لعلاج إزالة التحسس الفموي من الفول السوداني.
مقالات ذات صلةكذلك ركز الباحثون على قياس تركيزات الأجسام المضادة المرتبطة بالحساسية، والتي تُعرف بالجلوبولينات المناعية، إلى جانب مستويات الوسائط الالتهابية المعروفة باسم “السيتوكينات”، قبل بدء العلاج وبعده.
مؤشرات تنبؤية مبكرة
وصرّح الباحث المشارك أليكس أرناو-زولر: “يبدو أن الأطفال الذين استجابوا للعلاج كانت أجهزتهم المناعية أقل تفاعلاً حتى قبل البدء. لقد لاحظنا أنهم يمتلكون مستويات أقل من الغلوبولين المناعي والسيتوكينات في الدم، مقارنة بغيرهم من الأطفال.”
وأظهر هذا الاكتشاف أهمية المؤشرات المناعية في الدم كمؤشرات تنبؤية مبكرة، يمكن أن تساعد الأطباء في تحديد الأطفال الأكثر استجابة للعلاج مسبقًا، بل وتقدير حجم المخاطر المحتملة لكل حالة.
من جانبها ترى الباحثة يونج-آي لي أن هذه النتائج تفتح الباب أمام إمكانية تعديل خطة العلاج مسبقا، سواء من حيث مدته أو كمية مسببات الحساسية التي يتم إعطاؤها، بناءً على التركيب المناعي لكل طفل على حدة.
ويخطط الفريق البحثي حاليا لإجراء دراسة متابعة لتأكيد هذه النتائج، إلى جانب تطوير نموذج تنبؤي يمكنه الاستفادة من هذه المؤشرات المناعية لتكييف العلاج المناعي لكل مريض عبر اختبار دم بسيط.
أكثر أنواع الحساسية شيوعاً
جدير بالذكر أن حساسية الفول السوداني تُعد من أكثر أنواع الحساسية الغذائية شيوعا بين الأطفال، حيث تُصيب نحو 3% من الأطفال في الدول الصناعية.
ويُعد العلاج المناعي الفموي طريقة واعدة في التخفيف من هذه الحساسية عبر تعريض الجسم تدريجيا لكميات صغيرة من مسبباتها، إلا أن هذا العلاج لا يناسب الجميع، بل يمكن أن يُسبب تفاعلات خطرة لدى بعض المرضى.
الدراسة الجديدة تقدم بصيص أمل في تحسين نتائج هذا النوع من العلاج، عبر تخصيصه بشكل أكبر لكل حالة، بما يُسهم في تقليل المضاعفات وزيادة فعاليته.
تعزيز الشفافية والمشاركة.. مذكرة تفاهم جديدة بين مفوضية الانتخابات ومؤسسة بحثية وطنية