السويد – أظهرت دراسة دولية حديثة إمكانية استخدام العلاج الجيني لاستعادة السمع لدى الأطفال والبالغين الذين يعانون من صمم خلقي أو ضعف سمع شديد ناجم عن طفرة وراثية نادرة.

وقاد الدراسة فريق من الباحثين في معهد كارولينسكا بالسويد، بالتعاون مع مستشفيات وجامعات في الصين، حيث شملت 10 مرضى تتراوح أعمارهم بين عام واحد و24 عاما، جميعهم مصابون بصمم وراثي أو ضعف سمع شديد ناتج عن طفرات في جين يسمى OTOF، المسؤول عن إنتاج بروتين “أوتوفيرلين”، الذي يلعب دورا أساسيا في نقل الإشارات السمعية من الأذن إلى الدماغ.

وفي العلاج الجيني، استخدم الباحثون ناقلا فيروسيا اصطناعيا من نوع AAV (فيروس غدي مرتبط) لنقل نسخة سليمة من الجين OTOF إلى الأذن الداخلية، عبر حقنة واحدة تُعطى من خلال غشاء يعرف بـ”النافذة المستديرة” في قاعدة القوقعة.

وأظهر غالبية المرضى تحسنا ملحوظا في السمع خلال شهر واحد فقط من تلقي العلاج، واستمر التحسن خلال فترة المتابعة التي امتدت إلى 6 أشهر. وانخفض متوسط مستوى الصوت الذي يستطيع المرضى سماعه من 106 ديسيبل إلى 52 ديسيبل (الانخفاض في الديسيبل يعني تحسنا كبيرا في قدرة السمع، وليس العكس، لأن الأشخاص ذوي السمع السليم يمكنهم سماع الأصوات ذات الشدة المنخفضة، بينما يحتاج المصابون بالصمم إلى أصوات عالية جدا حتى يتمكنوا من سماعها).

وكانت الاستجابة الأفضل لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 5 و8 سنوات، حيث استعادت فتاة تبلغ من العمر 7 سنوات سمعها تقريبا بالكامل، وأصبحت قادرة على التحدث بشكل طبيعي مع والدتها بعد 4 أشهر من العلاج.

وأثبت العلاج فعاليته أيضا لدى المراهقين والبالغين، ما يجعله خيارا واعدا لمختلف الفئات العمرية. كما أكدت الدراسة أن العلاج كان آمنا جيد التحمل، ولم تُسجل أي مضاعفات خطيرة، باستثناء انخفاض طفيف في عدد خلايا الدم البيضاء (العدلات) لدى بعض المرضى.

وقال الدكتور ماولي دوان، أحد معدي الدراسة واستشاري في معهد كارولينسكا: “هذه خطوة كبيرة إلى الأمام في مجال العلاج الجيني للصمم، وقد تحدث تغييرا جذريا في حياة العديد من المصابين”.

وأشار دوان إلى أن الفريق يعمل الآن على توسيع نطاق العلاج الجيني ليشمل جينات أكثر شيوعا مثل GJB2 وTMC1، رغم أنها تمثل تحديات تقنية أكبر. وقد أظهرت التجارب على الحيوانات حتى الآن نتائج مشجعة.

نشرت الدراسة في مجلة Nature Medicine.

المصدر: ميديكال إكسبريس

المصدر: صحيفة المرصد الليبية

كلمات دلالية: العلاج الجینی

إقرأ أيضاً:

عقار جديد بجرعة أسبوعية يحقق نتائج مبشرة لمرضى السكري

أفاد باحثون في اجتماع الجمعية الأميركية لمرض السكري بأن عقار الإنسولين (إفسيتورا) التجريبي الذي يُحقن مرة واحدة أسبوعيا من شركة (إيلاي ليلي) كان مماثلا لحقن الإنسولين اليومية في ما يقرب من ألف بالغ مصاب بالسكري من النوع الثاني في ثلاث تجارب في مراحلها المتأخرة.
وخلصت كل التجارب، الساعية لدراسة المرضى في مراحل مختلفة من استخدام الإنسولين، إلى أن إفسيتورا فعال مثل جرعات الإنسولين اليومية في السيطرة على مستويات اختبار الهيموجلوبين، وهو مقياس شائع لمستوى سكر الدم.
وقال جيف إيميك نائب الرئيس الأول لتطوير المنتجات في شركة ليلي في بيان "قد يقدم إفسيتورا الذي يستخدم مرة واحدة أسبوعيا تقدما كبيرا للمصابين بالسكري من النوع الثاني الذين يحتاجون إلى الإنسولين من خلال الاستغناء عن أكثر من 300 حقنة سنويا".
وشملت إحدى التجارب، التي نشر تقرير عنها في دورية (نيو إنجلاند جورنال أوف ميديسن) الطبية، مرضى مصابين بالنوع الثاني من السكري كانوا يستخدمون الإنسولين لأول مرة.
ونُشر في دورية (ذا لانسيت) الطبية تقرير عن تجربة ثانية على المرضى الذين يستخدمون الأنسولين القاعدي اليومي (ديجلوديك)، وعن تجربة ثالثة على المرضى الذين يستخدمون الإنسولين القاعدي (جلارجين) بالإضافة إلى جرعات إضافية من الإنسولين وقت تناول الوجبات.
وقال خوليو روزنستوك من مركز ساوث ويسترن الطبي بجامعة تكساس، الذي قاد إحدى الدراستين، في بيان إن إفسيتورا "لديه القدرة على تسهيل العلاج بالإنسولين وتبسيطه، مما يقلل من التردد الذي غالبا ما يرتبط ببدء استخدام الإنسولين لعلاج السكري من النوع الثاني".
وذكر مقال افتتاحي في دورية ذا لانسيت أن من تم تشخيص إصابتهم حديثا بالسكري من النوع الثاني عادة ما يبدؤون العلاج بالأدوية التي تؤخذ عبر الفم، لكن ثلثهم تقريبا سيحتاجون إلى استخدام الإنسولين في غضون ثمانية أعوام من تشخيص إصابتهم.

أخبار ذات صلة دواء معتمد يُظهر نتائج واعدة لمرضى السكري من النوع الأول «برجيل» و«أكسيوم سبيس» تقودان مبادرة لأبحاث السكري في الفضاء المصدر: رويترز

مقالات مشابهة

  • بينهم أطفال.. الصحة العالمية تُجْلي 23 مريضًا من غزة لتلقي العلاج في الأردن وتركيا
  • بنك الدم بالغربية.. ريادة في الأداء وجهود متواصلة لدعم المستشفيات وتلبية احتياجات المرضى
  • هل أكل المانجو يرفع السكر؟ دراسة جديدة تُفاجئ المرضى بنتائج غير متوقعة
  • نور الدين زكري: الهلال قدّم مباراة كبيرة وسيواصل التألق .. فيديو
  • شهداء بغارات على غزة والموت يهدد مئات المرضى والجرحى بالمستشفيات
  • عقار جديد بجرعة أسبوعية يحقق نتائج مبشرة لمرضى السكري
  • كل ما تريد معرفته عن ثقل الساقين.. الأعراض وطرق العلاج
  • كل ما لا تعرفه عن مرض الصفراء للأطفال
  • نصائح لحماية سمعك.. استخدم السدادات ولا تزل الشمع في المنزل