أميركا توافق على أول علاج جيني لمرض حثل المادة البيضاء
تاريخ النشر: 19th, March 2024 GMT
وافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأميركية أمس الاثنين على العلاج الجيني الذي تقدمه شركة أورتشيرد ثيرابيوتكس ومقرها المملكة المتحدة والمخصص للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون Metachromatic leukodystrophy، مما يجعله أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر.
ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال ويتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا وخاصة في المخ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية.
وقالت الشركة إنها ستقدم تفاصيل عن سعر الدواء ومدى توفره في وقت لاحق من الأسبوع. وكانت شركة الأدوية اليابانية كيوا كيرين استحوذت على أورتشيرد ثيرابيوتكس العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.
وقالت إدارة الأغذية والعقاقير إنها وافقت على تقديم هذا الدواء الذي يحمل اسم لينميلدي في الولايات المتحدة، وهو من جرعة واحدة، للأطفال في مراحل معينة من تطور المرض.
اعتمدت الموافقة على بيانات من 37 طفلا تلقوا دواء لينميلدي في تجربتين سريريتين مفتوحتين، وأظهرت نتائجهما أن العلاج قلل بشكل كبير من خطر الإصابة بضعف الحركة الشديد أو الوفاة مقارنة بالأطفال الذين لم يحصلوا على هذا العلاج.
لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.
ووفقا للإدارة، تشير التقديرات إلى أن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.
المصدر: الجزيرة
كلمات دلالية: رمضان 1445 حريات
إقرأ أيضاً:
هل يُقحم ترامب الولايات المتحدة في حرب مع إيران؟
أنقرة (زمان التركية) – ذكر مصدران موقع إكسيوس أن إدارة دونالد ترامب أبلغت حلفائها في الشرق الأوسط يوم الأحد أنها لا تخطط للانخراط المباشر في الحرب بين إسرائيل وإيران طالما لم تستهدف إيران الأمريكان.
وتساعد الولايات المتحدة في عرقلة الصواريخ على إسرائيل، غير أنها زعمت عدة مرات أن إسرائيل تتصرف بمفردها في هجماتها على إيران.
وتوضح رسالة أمريكا لقادة الشرق الأوسط “أن إيران في حال اعتدائها على الأمريكان، ستكون بهذا قد تجاوزت الخطوط الحمراء”.
ويتهم المسؤولون الإيرانيون الولايات المتحدة بالتورط في جهود الحرب الإسرائيلية ويهددون بالرد على أية هجمات إسرائيلية باستهداف القواعد الأمريكية في المنطقة، غير أنه لم يتم الإقدام حتى الآن على هجوم كهذا.
وأوضح دبلوماسي عربي مطلع على حملات طهران أن الإيرانيين يلفتون نظر الولايات المتحدة باستمرار حتى الآن إلى عدم الإقدام على شيء من شأنه إقحامها في الحرب.
وكان نتنياهو قد ذكر في تصريح لقناة ABC News الأمريكية يوم الإثنين، أن اغتيال المرشد الأعلى الإيراني من شأنه إنهاء الحرب وأن هذا الأمر لا يزال احتمال قائم.
وتجنب ترامب الإجابة عن سؤال طُرح عليه يوم الإثنين حول ما إن كانت الولايات المتحدة ستشارك في الحرب أم لا. وعلى الرغم من تأكيده أمام الرأي العام الأمريكي والأروقة الخاصة أن الولايات المتحدة لن تشارك في الحرب، غير أن الجيش الأمريكي يتخذ خطوات للاستعداد لاحتمالية كهذه.
وتواصل مجموعة السفن الحربية الأمريكية Nimitz التقدم صوب الشرق الأوسط، كما غادرت 28 طائرة تزود بالوقود الولايات المتحدة يوم الأحد متجهة إلى المنطقة.
أفاد رئيس الوزراء الاسرائيلي، بنيامين نتنياهو، خلال مؤتمر صحفي يوم الإثنين أنه يتباحث مع الرئيس الأمريكي، دونالد ترامب، يوميا بشأن المشاركة في الهجمات على إيران مشددا على تقدير اسرائيل للمساعدات الأمريكية في تحييد الهجمات الإيرانية غير أن ترامب سيفعل ما يراه الأفضل للولايات المتحدة وأن إسرائيل ترحب بشتى الاسهامات الأمريكية.
وأكد دبلوماسي عربي أن الإيرانيين أبلغوا الولايات المتحدة أنهم سيبحثون وقف إطلاق النار بعد انتهاء الرد وإيقاف الهجمات الاسرائيلية وأنهم يرغبون في استئناف المفاوضات النووية.
هذا وصرح المسؤولون الإسرائيليون أن إيران لم تشير أبدا إلى رغبتها في وقف إطلاق النار، وأن اسرائيل غير معنية حاليا بوقف إطلاق النار نظرا لعدم تحقيقها هداف تدمير البرنامج النووي وبرنامج الصواريخ الباليستية الإيرانية.
Tags: الصواريخ الباليستية الإيرانيةالمفاوضات النوويةالهجمات الإيرانية على إسرائيلالهجمات الاسرائيلية على إيرانبنيامين نتنياهودونالد ترامب