«تحریر الجینات»:

تجربة واعدة.. علاج جيني يحسن الرؤية لدى المصابين بالعمى الوراثي

الولايات المتنحدة – أظهرت نتائج تجربة سريرية رائدة أن تحرير الجينات بتقنية “كريسبر” أدى إلى تحسين الرؤية لدى المشاركين المصابين بالعمى الوراثي. وقال الباحثون في Mass Eye and Ear إن النتائج التي توصلوا إليها تدعم إجراء المزيد من الأبحاث حول علاجات “كريسبر” (CRISPR) لاضطرابات الشبكية الموروثة. وأثبتت التجربة المسماة BRILLIANCE، سلامة وفعالية تقنية تحرير الجينات “كريسبر” في علاج العمى الوراثي الناجم عن الطفرات في جين CEP290. وشملت التجربة 14 مشاركا تلقوا حقنة واحدة من الدواء المبني على CRISPR/Cas9، EDIT-101، والذي أظهر تحسينات قابلة للقياس في رؤية 11 مشاركا. وتمثل هذه التجربة المرة الأولى التي يتم فيها تطبيق “كريسبر” مباشرة داخل الجسم، ما يسلط الضوء على قدرته على تصحيح العيوب الجينية الكامنة وراء الإعاقات البصرية الشديدة. وتقدم النتائج رؤى واعدة في...


تقنية كريسبر.. أمل جديد لمرضى "العمى الوراثي"

ابتكر باحثون تقنية جديدة لمعالجة العمى الوراثي عبر استخدام ما يعرف بتقنية كريسبر، وهي أداة يستخدمها العلماء لتحرير الجينات، وذلك بتمويل عدد من المؤسسات والجامعات العلمية. وبحسب ما نشرت شبكة "سي إن إن" الأميركية فقد شاركت الطالبة الجامعية أوليفيا كوك، في تجربة تلقت خلالها علاجا تجريبيا لما يعرف بتحرير الجينات في إحدى عينيها من خلال استخدام تقنية كريسبر فأصبحت ترى أشياء لم ترها من قبل. التجربة مولتها شركة التكنولوجيا الحيوية "إديتاس ميديسين" وأجريت في الولايات المتحدة من قبل باحثين في مؤسسة "ماس آي أند إير أوف ماسس جينيرال بريغهام" المختصة بالرعاية الصحية وشاركت فيها مؤسسات أخرى مقرها الولايات المتحدة بما في ذلك كلية بيرلمان للطب في جامعة بنسلفانيا وجامعة ميشيغن وجامعة ميامي وجامعة أوريغون للصحة والعلوم. تبين أن العلاج الذي...


بشرى للمصابين بالعمى الوراثي.. تجربة مبهرة لتحقيق حلم الإبصار بالعلاج الجيني

حلم الرؤية لأول مرة قد يتحقق بفضل الأبحاث العلمية التي أصبحت تركز على مساعدة الأشخاص الذين حُرموا من البصر، فبعدما اُعلن عن شريحة إلكترونية يتم زراعتها في المخ لتصحيح العيوب الوراثية التي أدت إلى العمى، تمكن فريق بحثي من تطوير علاجٍ جديد يعتمد على تعديل الجينات بما يمكن النور من الوصول إلى العيون المظلمة. بشرى جديدة لعلاج العمى الوراثي تجربة مميزة قام بها باحثون في جامعة «Mass Eye and Ear» الأمريكية، استطاعوا من خلالها إثبات أن تحرير الجينات بتقنية «كريسبر» لاضطرابات الشبكية الموروثة أدى إلى تحسين الرؤية لدى المشاركين المصابين بالعمى الوراثي، الأمر الذي يدعم إجراء مزيدٍ من الأبحاث حول العلاجات من ذلك النوع، خاصةً مع سلامة وفعالية التقنية مع المشاركين في التجربة البالغ عددهم 14 شخصاً الذين تم...


ينقل مرضاً غريباً.. علماء يحاصرون البق المقبّل للسيطرة على انتشاره

تكافح أمريكا الوسطى والجنوبية، وحتى أجزاء من جنوب الولايات المتحدة، منذ فترة طويلة مرض شاغاس. ومرض شاغاس، أو ما يعرف بـ"داء النوم"، هو مرض قد يهدد الحياة وينتقل في المقام الأول عن طريق "البق المقبّل"، المعروف أيضا باسم حشرات الترياتومين، ومع ذلك، فإن خيارات العلاج المحدودة لهذا المرض قد شكلت تحديات كبيرة لجهود الصحة العامة في السيطرة على انتشاره. وفي إنجاز تاريخي، كشف فريق بحث دولي، يضم باحثا بارزا من جامعة ولاية بنسلفانيا، عن نهج رائد لمكافحة مرض شاغاس، ونُشرت دراستهم في عدد أبريل من مجلة " كريسبر"، وتمثل الاستخدام الناجح الأول لتقنية تحرير الجينات " كريسبر-كاس9 " في "البق المقبّل". ونشأ مصطلح "البق المقبّل" من ميل هذه الحشرات إلى لدغ البشر حول الفم أو مناطق أخرى من...


إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على علاجين جديدين لفقر الدم المنجلي

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاجين لمرض فقر الدم المنجلي، يعتمدان على تقنية تحرير الجينات.ويعتبر "كاسغيفي" Casgevy أول علاج جيني يعتمد بالكامل على استخدام تقنية تحرير الجينات "كريسبر" CRISPR لإصلاح خلايا الدم الجذعية حتى تنتج الهيموغلوبين الصحي.ويقوم العلاج الثاني "ليفيغنيا" Lyfgenia أيضًا بتحرير خلايا الدم الجذعية، باستخدام فيروس لتوصيل حزمة وراثية إلى الخلايا.ووفق "هيلث داي"، يعتبر "كاسغيفي" أول دواء متوفر في الولايات المتحدة لعلاج مرض وراثي باستخدام تقنية تحرير الجينات.بينما يستخدم العلاج الآخر "ليفيغنيا" فيروساً شائعاً لإجراء تعديلات وراثية على الخلايا الجذعية لدم المريض في نخاع العظم.ويتم استخدام الفيروس فقط لتوصيل حمولة وراثية تجعل خلايا الدم تبدأ في إنتاج الهيموغلوبين الصحي. ثم يتم بعد ذلك إعادة خلايا الدم الجذعية المعدلة وراثياً كجرعة واحدة للتسريب لمرة واحدة.وقال الدكتور بيتر ماركس،...


موافقة أمريكية على علاجين جديدين لفقر الدم المنجلي

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاجين لمرض فقر الدم المنجلي، يعتمدان على تقنية تحرير الجينات. ويعتبر "كاسغيفي" Casgevy أول علاج جيني يعتمد بالكامل على استخدام تقنية تحرير الجينات "كريسبر" CRISPR لإصلاح خلايا الدم الجذعية حتى تنتج الهيموغلوبين الصحي. ويقوم العلاج الثاني "ليفيغنيا" Lyfgenia أيضًا بتحرير خلايا الدم الجذعية، باستخدام فيروس لتوصيل حزمة وراثية إلى الخلايا. ووفق "هيلث داي"، يعتبر "كاسغيفي" أول دواء متوفر في الولايات المتحدة لعلاج مرض وراثي باستخدام تقنية تحرير الجينات.بينما يستخدم العلاج الآخر "ليفيغنيا" فيروساً شائعاً لإجراء تعديلات وراثية على الخلايا الجذعية لدم المريض في نخاع العظم. ويتم استخدام الفيروس فقط لتوصيل حمولة وراثية تجعل خلايا الدم تبدأ في إنتاج الهيموغلوبين الصحي. ثم يتم بعد ذلك إعادة خلايا الدم الجذعية المعدلة وراثياً كجرعة واحدة للتسريب...