إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على علاجين جديدين لفقر الدم المنجلي
تاريخ النشر: 9th, December 2023 GMT
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاجين لمرض فقر الدم المنجلي، يعتمدان على تقنية تحرير الجينات.
ويعتبر "كاسغيفي" Casgevy أول علاج جيني يعتمد بالكامل على استخدام تقنية تحرير الجينات "كريسبر" CRISPR لإصلاح خلايا الدم الجذعية حتى تنتج الهيموغلوبين الصحي.
ويقوم العلاج الثاني "ليفيغنيا" Lyfgenia أيضًا بتحرير خلايا الدم الجذعية، باستخدام فيروس لتوصيل حزمة وراثية إلى الخلايا.
ووفق "هيلث داي"، يعتبر "كاسغيفي" أول دواء متوفر في الولايات المتحدة لعلاج مرض وراثي باستخدام تقنية تحرير الجينات.
بينما يستخدم العلاج الآخر "ليفيغنيا" فيروساً شائعاً لإجراء تعديلات وراثية على الخلايا الجذعية لدم المريض في نخاع العظم.
ويتم استخدام الفيروس فقط لتوصيل حمولة وراثية تجعل خلايا الدم تبدأ في إنتاج الهيموغلوبين الصحي. ثم يتم بعد ذلك إعادة خلايا الدم الجذعية المعدلة وراثياً كجرعة واحدة للتسريب لمرة واحدة.
وقال الدكتور بيتر ماركس، مدير مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: "هذه الموافقات تمثل تقدماً طبياً مهماً باستخدام العلاجات الجينية المبتكرة القائمة على الخلايا، لاستهداف الأمراض المدمرة المحتملة وتحسين الصحة العامة".
وتضمنت الأدلة الداعمة لموافقة "كاسغيفي" 44 مريضاً عولجوا بعملية تحرير الجينات.
ومن بين 31 مريضاً لديهم وقت متابعة كافٍ للتقييم، كان 29 منهم يتمتعون بالحرية الكاملة من الألم الشديد وتلف الأعضاء الذي يمكن أن يحدث أثناء تفاقم الخلايا المنجلية.
المصدر: أخبارنا
كلمات دلالية: خلایا الدم
إقرأ أيضاً:
اختبار دم يمكن أن يتنبأ بعودة سرطان الثدي قبل سنوات من انتكاسة المرضى
يمكن لاختبار دم جديد أن يتنبأ بعودة سرطان الثدي قبل سنوات من انتكاسة المرضى، وفقا لدراسة جديدة أجراها معهد أبحاث السرطان في لندن.
يُقدم هذا الاختبار، ثمرة جهود باحثين في بريطانيا، حيث إنه يشكل بصيص أمل جديد لمرضى سرطان الثدي، وهذا من خلال الكشف المبكر عن آثار الحمض النووي للورم في مجرى الدم قبل حدوث انتكاسة كاملة.
وقد أظهرت الدراسة الأولية التي شملت 78 مريضة دقة مذهلة لهذا الاختبار.
ورغم أن الأبحاث لا تزال في مراحلها الأولى، إلا أن الخبراء وصفوها بأنها مذهلة للغاية، حيث يعتبر سرطان الثدي أكثر أنواع السرطان شيوعًا في العالم، وتم تشخيص 2.26 مليون امرأة به في عام 2020، وتسبب في وفاة 685000 حالة في العام نفسه، وفقًا لمؤسسة سرطان الثدي في المملكة المتحدة.
وقام فريق من معهد أبحاث السرطان (ICR) في لندن بدراسة 78 مريضة مصابة بأنواع مختلفة من سرطان الثدي المبكر. استخدموا "الخزعة السائلة" للبحث عن 1800 طفرة في دم المرضى تفرزها الخلايا السرطانية، حيث تم العثور على الحمض النووي للورم في 11 امرأة، جميعهن شهدن انتكاسة السرطان، في حين لم تشهد أي امرأة أخرى عودة المرض.
وتوجد بالفعل اختبارات الدم للكشف عن السرطان، لكن الباحثين يقولون إن هذا الاختبار يمكنه اكتشاف نطاق أوسع من الخلايا السرطانية في وقت أبكر من اختبارات الدم الحالية.
وذلك لأنه يقوم بمسح الجينوم السرطاني بأكمله بدلاً من التركيز فقط على أجزاء الخلايا السرطانية التي ترتبط مباشرة بالأمراض.
وقد اكتشف الاختبار السرطان قبل 15 شهرا من ظهور الأعراض أو رصده عبر الفحوصات التقليدية، وفي بعض الحالات، تم الكشف المبكر عن السرطان قبل 41 شهرا من تأكيد التشخيص عن طريق الفحص التقليدي.
ويمنح الاكتشاف المبكر الأطباء فرصة بدء العلاج عندما يكون السرطان أكثر قابلية للعلاج، مما يُحسّن من فرص الشفاء.
كما أن العلاج المبكر يعد عاملا مهما في رفع معدلات البقاء على قيد الحياة للمرضى.
كما أن الاكتشاف المبكر يساعد على منع انتشار السرطان إلى أجزاء أخرى من الجسم؛ مما يخفف من حدة المرض، ويحسن من نوعية حياة المريض.
وقال مؤلف التقرير الدكتور إسحاق جارسيا موريلاس من لجنة الإنقاذ الدولية: "إن الاختبار الأكثر حساسية مهم جدًا لهذه المجموعة من مرضى سرطان الثدي في وقت مبكر، حيث يميلون إلى الحصول على كمية منخفضة جدًا من الحمض النووي للسرطان في دمائهم".
وتتواصل الأبحاث حول السرطان حيث تقدمت شركة التكنولوجيا الحيوية "Guardant Health" الأمريكية، بطلب للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على فحص "Shield"، الذي يكشف عن العلامات المبكرة لسرطان القولون والمستقيم.
بحسب شبكة "CNN" اجتمعت لجنة الوراثة الجزيئية والسريرية التابعة للجنة الاستشارية للأجهزة الطبية الخاضعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمناقشة فوائد ومخاطر الفحص والتصويت على ما إذا كان آمنًا وفعالًا، وصوتت بأغلبية 8 إلى 1 على أن فحص الدم "Shield" آمن للاستخدام لدى الأشخاص الذين يستوفون المعايير.
ويعد فحص "Shield" مخصصا لفحص سرطان القولون والمستقيم لدى الأشخاص الذين يبلغون من العمر 45 عامًا أو أكبر والذين يتعرضون لخطر متوسط للإصابة بالمرض، وفقًا لمواد اجتماع إدارة الغذاء والدواء.
أسعار الذهب في منتصف تعاملات اليوم