"الغذاء والدواء" تعتمد أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي و"الثلاسيميا"
تاريخ النشر: 9th, January 2024 GMT
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني "كريسبر-كاس9" لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية العلاج وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية والتي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقص في نقل الأكسجين لخلايا لجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
فيما يعد "الثلاسيميا" مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
المصدر: صحيفة عاجل
كلمات دلالية: الهيئة العامة للغذاء والدواء الدم المنجلی
إقرأ أيضاً:
موجة حر باكرة تضرب بلدانا أوروبية وتسبب إغلاقات
اتسعت موجة الحر المبكرة، التي تضرب غرب أوروبا وجنوبها، شمالا وسط تحذيرات من حرارة قياسية أطلقتها البرتغال واليونان وكرواتيا وصولا إلى ألمانيا والنمسا وسويسرا.
وبينما وصفت الأمم المتحدة الظاهرة بأنها "القاتل الصامت"، قالت المنظمة العالمية للأرصاد الجوية التابعة لها إنه "نتيجة للتغير المناخي الناجم عن النشاط البشري، أصبحت درجات الحرارة القصوى أكثر تواترا وشدّة، وهذا أمر علينا أن نتعلّم التعايش معه".
وقالت المتحدثة باسم المنظمة كلير نوليس "كلّ وفاة بسبب الحر لا داعي لها.. لدينا المعرفة ولدينا الأدوات ويمكننا إنقاذ الأرواح".
وتقول عالمة المناخ في مرصد "كوبيرنيكوس" الأوروبي سامانتا بورغيس إن "هذا الحدث غير اعتيادي.. فهو يأتي في فترة باكرة جدّا من الصيف، وفاقمه التغيّر المناخي على الأرجح".
ومنذ ظهر الثلاثاء، باتت باريس، المعروفة بكثافتها الحضرية وقلّة مساحاتها الخضراء، في حالة تأهّب قصوى من الدرجة الحمراء، وذلك للمرّة الأولى منذ خمس سنوات.
ومع حرارة بحدود 38 درجة، حظر استخدام السيّارات الملوّثة، وأغلقت نحو 1900 مدرسة أبوابها، وكذلك الجزء العلوي من برج إيفل وباتت المتنزّهات مفتوحة في الليل أيضا.
وفي ليون، جنوبي شرقي فرنسا، ندّدت نقابة بسوء الأحوال في مستشفى إدوار إيريو، قائلة إن "المرضى الذين هم في أوضاع هشّة والطاعنين في السنّ في أغلب الأحيان يوضعون في غرف بلا مكيّفات هواء.. مع القليل من بخّاخات المياه ومراوح الهواء ونوافير مياه خارجة عن الخدمة في غالبيتها".
وفي درجة حرارة 38 بهولندا، أغلقت المدارس في روتردام وبربنت أبوابها ظهرا، في حين دفع اشتداد الحرارة في العاصمة البلجيكية بروكسل إلى إغلاق معلم الأتوميوم الشهير الثلاثاء والأربعاء.
وسجلت إسبانيا والبرتغال حرارة قياسية لشهر يونيو/حزيران الماضي بلغت 46 درجة مئوية يومي السبت والأحد الماضيين.
إعلان
تعرف على سيرة وزراء السودان للصحة والزراعة والتعليم العالي