تطوير تقنية تقلل من نسبة الكوليسترول الضار

في تجربة أجرتها شركة Verve Therapeutics، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية مقرها كامبريدج، اكتشف الباحثون أن حقنة واحدة من علاج تحرير الجينات المسمى VERVE-101 كانت قادرة على خفض مستويات الكوليسترول لدى المرضى. 

تم اختبار هذا العلاج على الأفراد الذين يعانون من حالات وراثية تجعلهم عرضة للإصابة بانسداد الشرايين والنوبات القلبية.

تمكن العلماء من استخدام تقنيات التحرير كريسبر لتعديل خلايا جينات الكبد. قام الباحثون "بإيقاف" جين يرفع الكولسترول يسمى PCSK9، والموجود في الكبد، من أجل خفض LDL-C - الذي يسمى أحيانًا الكولسترول "الضار" - والذي يتسبب في تراكم الترسبات في الشرايين في المقام الأول.

انخفض مستوى PCSK9 بنسبة تصل إلى 84% في المجموعات التي تلقت معدلات ضخ أعلى للعلاج. عند هذه الجرعات العلاجية الأعلى، قال علماء Verve أن انخفاض البروتينات المرتبطة بـ LDL-C استمر لمدة 2.5 سنة في الدراسات السابقة على الرئيسيات.

وأوضح VERVE-101 البصرية.
العلاجات الحيوية
من وجهة نظر سريرية، فإن علاج تحرير الجينات هذا لديه القدرة على تعطيل العلاج القياسي الحالي لارتفاع نسبة الكوليسترول. تشمل الأدوية الموصى بها حاليًا الستاتينات الطبية ومثبطات PCSK9، ولكنها تتطلب التزامًا صارمًا ويمكن أن يكون لها آثار جانبية سيئة مثل آلام العضلات وفقدان الذاكرة.

رغم أن تقنية كريسبر تبدو معجزة، إلا أنها لا تزال بعيدة كل البعد عن استبدال الأدوية اليومية. ووفقا لمجلة Nature، عانى اثنان من المشاركين العشرة في الدراسة من "حدث في القلب والأوعية الدموية" تزامن مع التسريب. يقول فيرف إن أحدهما لم يكن مرتبطًا بالعلاج على الإطلاق والثاني "يحتمل أن يكون مرتبطًا بالعلاج بسبب قربه من الجرعات". إن استخدام تقنية تحرير الجينات سيحمل دائمًا بعض المخاطر لأن التعديلات يمكن أن تحدث في مكان آخر من الجينوم.

قبل أن يصل العلاج بالتسريب الفردي لارتفاع نسبة الكوليسترول إلى المستهلكين، تنص إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أن العلاج سيحتاج إلى الدراسة لمدة تصل إلى 15 عامًا. حصلت شركة Verve مؤخرًا على موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) لتطبيق عقار جديد استقصائي لـ VERVE-101، مما يعني أن الشركة يمكنها البدء في إجراء التجارب في الولايات المتحدة. ستبحث التجارب الحالية في نيوزيلندا والمملكة المتحدة عن مشاركين راغبين في التجارب السريرية لتوسيع الدراسة

المصدر: بوابة الوفد