الغذاء والدواء تعتمد أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي
تاريخ النشر: 8th, January 2024 GMT
الرياض
أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء، اعتماد علاج كاسجفي Casgevy، الذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا لمن في سن الـ 12 عامًا فأكثر.
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة، مشيرة إلى أنه إذ يعمل بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم.
وذلك من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية وتسبب الآلام الحادة ونقص في نقل الأكسجين لخلايا لجسم، وضيق في التنفس، فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
المصدر: صحيفة صدى
كلمات دلالية: الغذاء والدواء فقر الدم
إقرأ أيضاً:
جزيئات الذهب قد تعيد الأمل لفاقدي البصر
أميرة خالد
أعلن فريق باحثين بجامعة براون بالولايات المتحدة عن نتائج واعدة لتقنية جديدة قد تُعيد الرؤية لمرضى فقدوا البصر بسبب أمراض مستعصية تصيب شبكية العين، مثل التنكس البقعي.
وبحسب الفريق العلمي، التقنية تقوم على استخدام جزيئات نانوية من الذهب تُحقن مباشرة في العين، وتلتصق بخلايا الشبكية التالفة، وعند تسليط ضوء بالأشعة تحت الحمراء على هذه الجزيئات، تنتج حرارة خفيفة تُحفّز الخلايا العصبية المسؤولة عن نقل الإشارات البصرية، مثل الخلايا الثنائية والخلايا العقدية، بطريقة تحاكي وظيفة الخلايا المستقبلة للضوء التي تعرضت للتلف.
ويقول الباحثون المشاركون في الدراسة، إن هذه الطريقة تجاوزت الحواجز التقليدية في علاج أمراض الشبكية، إذ لا تعتمد على استبدال الخلايا التالفة أو زراعتها، بل على تفعيل ما تبقى من الشبكية بطريقة مبتكرة.
وكانت نتائج الدراسة كانت مشجعة، حيث لاحظ العلماء تحسّناً في قدرة الحيوانات المصابة على تمييز الأشكال، على الرغم من أن التجارب أجريت حتى الآن على الحيوانات فقط.
وأشار الفريق إلى أن الطريق ما زال طويلاً قبل تطبيق هذا العلاج على البشر، إذ لا تزال هناك حاجة إلى المزيد من الأبحاث والتجارب الإضافية، للتأكد من أمانه وفعاليته.
ويأمل الباحثون أن تُمهّد هذه التقنية الطريق نحو مرحلة جديدة في علاج أمراض العيون التي تُعدّ حالياً من الحالات التي لا يمكن عكسها أو الوقاية منها، ما يفتح نافذة أمل لملايين الأشخاص حول العالم الذين يعانون من فقدان تدريجي أو دائم للبصر.
وفد سنغالي يبحث التعاون مع «ألف للتعليم»