تطور جديد.. علاج جيني مبتكر قد ينقذ حياة الأطفال من غسيل الكلى
تاريخ النشر: 11th, August 2023 GMT
في تطور جديد للعلاج الجيني لمرضى الكلى، يعتقد العلماء أنه يمكن أن يجنب الأطفال غسيل الكلى أو حتى الزراعة مدى الحياة.
وعادة ما يتم تشخيص المتلازمة الكلوية عند الأطفال دون سن الخامسة، ويحدث ذلك عندما تتلف وحدات الترشيح في الكليتين بحيث يسمح ذلك لكميات كبيرة من البروتين التي يجب الاحتفاظ بها في مجرى الدم بالتسرب إلى البول، والأطفال المعرضين لخطر الفشل الكلوي، يحتاجون في أغلب الأحيان إلى غسيل الكلى، أو زرع الكلية في ظرف عامين أو ثلاثة أعوام.
ويعتقد أن سبب الإصابة بالقصور الكلوي هو تلف في جين يسمى بودوسين وهو ضروري لعمل الخلايا المسماة بودوسيتيس التي تقوم بدور مهم في نظام ترشيح الكلى. وفي هذه الحالة يمكن السيطرة على الأعراض بالستيرويدات ولكن حوالي 10% من الأطفال لا يستجيبون للعلاج.
ولكن يبدو، إن الأبحاث الحديثة قد حققت تطورا في علاج هذا المرض، إذ حيث وجدت الأبحاث التي أجريت على الفئران أن جرعة واحدة فقط من العلاج الجيني، يمكن أن يعمل بكفاءة بدلا من الجين التالف، وتحتفظ بنفس الخلايا البودوسية مدى الحياة، لذلك إذا تمكنا من تغيير صيغتها الجينية في بداية المرض، نكون قادرين على منعه من التقدم.
وقال البروفيسور معين سليم المشرف على الدراسة، في جامعة بريستول، إنه يأمل أن يكون هذا العلاج ناجحا لأن هناك فرصة كبيرة للتدخل قبل أن تصاب الكلى بأضرار لا فيها.
ويأمل العلماء أن يكونوا قادرين على التدخل في العلاج الجيني وتجنب الاحتياج إلى غسيل الكلى أو الزرع، وفق ما أوردت صحيفة إكسبرس البريطانية.
المصدر: البوابة نيوز
كلمات دلالية: غسيل الكلى حياة الأطفال العلاج الجيني الأبحاث مرضى الكلى البروتين الترشيح الزراعة غسیل الکلى
إقرأ أيضاً:
علاج «ألفا» الجديد يُظهر نتائج واعدة لمرضى سرطان الغدة الدرقية المقاوم لليود المشع
أظهرت دراسة طبية حديثة نتائج مُبشّرة لعلاج جديد يعتمد على أشعة ألفا، موجَّه خصيصًا لمرضى سرطان الغدة الدرقية الذين لم تعد استجابتهم للعلاج القياسي باليود المشع فعّالة.
فعالية العلاج الجديد لسرطان الغدة الدرقيةوكشفت التجربة الأولى على البشر أن جرعة واحدة من النويدة المشعة 211 At (الأستاتين) كانت جيدة التحمل، ونجحت في تحقيق سيطرة واضحة على المرض دون الحاجة إلى العلاجات الجزيئية المستهدفة، وفقًا لما نشره موقع "medical".
ويُستخدم اليود المشع المُصدر لأشعة بيتا بشكل تقليدي بعد استئصال الغدة الدرقية، لكنه لا يجدي نفعًا لدى بعض المرضى الذين يُصنفون لاحقًا كمقاومين له، مما يستدعي استخدام أدوية مستهدفة مثل مثبطات الكيناز.
ولمعالجة هذه الفجوة العلاجية، طوّر واتابي وفريقه علاجًا جديدًا يعتمد على النويدة المشعة 211 At-NaAt، واختُبر في تجربة سريرية من المرحلة الأولى باستخدام ثلاث جرعات مختلفة (1.25 – 2.5 – 3.5 ميجا بيكريل/كجم).
وأظهرت النتائج إمكانية إعطاء العلاج بأمان للمرضى المقاومين لليود المشع، رغم ظهور بعض السمية عند الجرعة الأعلى 3.5 ميجا بيكريل/كجم، لكنها بقيت ضمن الحدود المقبولة طبيًا.
كما رصد الباحثون مؤشرات أولية على فعاليته، منها:
ـ انخفاض مستويات الثيروغلوبولين بأكثر من 50%.
ـ انخفاض امتصاص اليود المشع في الآفات، باستخدام التصوير المقطعي المحوسب بالإصدار الفوتوني المفرد SPECT.
وأكد واتابي أن هذا العلاج الجديد يمثل "أول دليل على فعالية الأستاتين 211 كخيار علاجي واعد لمرضى سرطان الغدة الدرقية المقاوم لليود المشع"، مشيرًا إلى أنه قد يوفر سيطرة على المرض دون اللجوء إلى الأدوية الجزيئية الثقيلة، مما يقلل العبء العلاجي والآثار الجانبية.
وأوضح كذلك أن توفر الأستاتين 211 سيزداد عالميًا مع توسع إنتاجه عبر مسرعات السيكلوترونات، معتبرًا أن هذه الدراسة تمثل إنجازًا طبيًا قد يفتح الباب لاعتماد واسع للعلاجات الإشعاعية الموجهة مستقبلاً، ويمهد لمزيد من الابتكار في العلاج بالنويدات المشعة والتصوير الجزيئي.
من عالم العقارات إلى الدبلوماسية الفظة.. كيف انعكست النزعة الفوقية في هفوات خطاب توم براك؟