المملكة المتحدة تعطي الضوء الأخضر لعلاج التعديل الجيني كريسبر للمرة الأولى في العالم

دبي، الإمارات العربية المتحدة (CNN) -- أصبحت المملكة المتحدة أول دولة تمنح الموافقة التنظيمية لعلاج طبي يتضمن أداة تعديل الجينات الثورية "كريسبر".

وقالت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في البلاد الخميس، إنها أعطت الضوء الأخضر لعلاج "Casgevy" الذي سيتم استخدامه لعلاج مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا.

تنجم الحالتان الوراثيتان عن أخطاء في جينات الهيموغلوبين الذي تستخدمه خلايا الدم الحمراء لنقل الأكسجين إلى جميع أنحاء الجسم. وما من علاج معروف عالميًا لأي من الاضطرابين.

يُعد مرض فقر الدم المنجلي، الذي يمكن أن يؤدي إلى نوبات من الألم المنهك، أكثر شيوعًا لدى الأشخاص الذين لديهم جذور عائلية أفريقية أو كاريبية. وقال البيان إن بيتا ثلاسيميا يصيب بشكل رئيسي الأشخاص من منطقة البحر الأبيض المتوسط، ​​وجنوب آسيا، وجنوب شرق آسيا، والشرق الأوسط.

وقال جوليان بيتش، المدير التنفيذي المؤقت لجودة الرعاية الصحية والوصول إليها لدى هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية، إنّ "فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا مرضان مؤلمان يستمران مدى الحياة ويتسببان بالوفاة في بعض الحالات. إن عملية زرع نخاع العظم التي يجب أن تأتي من متبرع متطابق بشكل وثيق وتنطوي على خطر الرفض، كانت حتى الآن الخيار العلاجي الدائم الوحيد".

وتابع: "يسعدني أن أعلن أنّنا سمحنا باستخدام علاج مبتكر والأول من نوعه لتعديل الجينات يُسمى Casgevy، الذي تبين خلال التجارب أنه يعيد إنتاج الهيموجلوبين الصحي لدى غالبية المشاركين المصابين بمرض فقر الدم المنجلي وعمليات نقل الدم المعتمدة لمرضى بيتا ثلاسيميا، مخفّفًا من أعراض المرض".

كريسبر-كاس 9.. الأمل

تتيح تقنية تعديل الجينات"CRISPR-Cas9" للعلماء إجراء تغييرات دقيقة للغاية على الحمض النووي. فاز المخترعان اللذان قاما بها، أي  إيمانويل شاربنتييه وجنيفر أ. دودنا، بجائزة نوبل للكيمياء عام 2020.

وعلاج "Casgevy" ليس حبة أو حقنة بسيطة. يتم العلاج، الذي تصنعه شركة "Vertex Pharmaceuticals"، من خلال أخذ الخلايا الجذعية من نخاع عظم المريض وتعديل جين بالخلايا في المختبر. يجب على المرضى بعد ذلك الخضوع لـ "علاج تكييفي" يمكن أن يشمل دواء مثبط للمناعة، أو علاج إشعاعي أو علاج كيميائي، لتحضير النخاع العظمي قبل إعادة زرع الخلايا المعدلة في المريض، وفقًا لوكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية.

وجاء في البيان أيضًا، أنه "بعد ذلك، قد يحتاج المرضى إلى قضاء شهر بالحد الأدنى في المستشفى بينما تستقر الخلايا المعالجة في النخاع العظمي وتبدأ بتكوين خلايا الدم الحمراء على النحو المستقر من الهيموجلوبين".

المصدر: CNN Arabic