تقنية جينية جديدة لتحسين الإبصار تفتح باباً للأمل
تاريخ النشر: 18th, May 2024 GMT
أظهرت نتائج تجربة سريرية رائدة لتعديل الجينات بتقنية كريسبر على 14 فردًا يعانون من شكل من أشكال العمى الوراثي أن العلاج آمن وأدى إلى تحسينات قابلة للقياس في 11 من المشاركين الذين تم علاجهم.
تمت تجربة المرحلة الأولى والتي تسمى BRILLIANCE، بقيادة الباحث الرئيسي إريك بيرس. ونشرت النتائح في مايو/أيار بمجلة نيو إنغلاند الطبية.
وقال بيرس، مدير معهد الجينوم البصري ومختبر بيرمان-غوند لدراسة تردي كفاءة الشبكية في مستشفى ماس آي آند إير وجامعة هارفارد الطبية: "يوضح هذا البحث أن العلاج الجيني (كريسبر) لفقدان البصر الوراثي يستحق المتابعة المستمرة في الأبحاث والتجارب السريرية"، وفق ما نشر موقع "ميديكال نيوز توداي".
وأضاف أنه "في حين أن هناك حاجة إلى مزيد من الأبحاث لتحديد من الذي قد يستفيد أكثر، إلا أننا نعتبر النتائج المبكرة واعدة.. إن الاستماع إلى العديد من المشاركين عن مدى سعادتهم لأنهم تمكنوا أخيرًا من رؤية الطعام على أطباقهم يعد أمرًا كبيرًا".
ويقول الباحثون إن هؤلاء الأشخاص لم يكن لديهم القدرة على القراءة تماماً ولم يكن لديهم خيارات علاجية، وهو الواقع المؤسف بالنسبة لمعظم الأشخاص الذين يعانون من اضطرابات الشبكية الموروثة.
وتكونت مجموعة المشاركين في التجربة من 12 شخصًا بالغًا (تتراوح أعمارهم بين 17 و63 عامًا) وطفلين (تتراوح أعمارهم بين 10 و14 عامًا)، وُلدوا بنوع من داء ليبر الخلقي (LCA) الناجم عن طفرات في أحد الجينات المنتجة لبروتين هام للغاية يسمى (CEP290).
خضعت المجموعة لحقنة واحدة من عقار تعديل الجينات CRISPR/Cas9، EDIT-101 في عين واحدة عبر إجراء جراحي متخصص. وركزت التجربة في المقام الأول على السلامة مع إجراء تحليل ثانوي للفعالية.
لاحقاً، لم يتم الإبلاغ عن أي علاج خطير أو أحداث سلبية مرتبطة بالإجراء، ولم تكن هناك أي نتائج عكسية او تأثيرات تحد من أثر الجرعة، بحسب ما نشر موقع "ساي تك دايلي".
ومن أجل الفعالية، نظر الباحثون إلى عدة مقاييس منها حدة البصر الأفضل تصحيحًا وتحسن الوظائف البصرية وجودة الحياة للأشخاص محل التجربة.
أظهر أحد عشر مشاركًا تحسنًا في واحدة على الأقل من تلك النتائج، بينما أظهر ستة منهم تحسنًا في اثنتين أو أكثر، شهد ستة مشاركين تحسينات ذات معنى في أحد أنواع الرؤية، خمسة منهم لديهم تحسينات في واحدة على الأقل من النتائج الثلاث الأخرى.
تمت متابعة أحوال المشاركين كل ثلاثة أشهر لمدة عام واحد، ثم تمت متابعتهم بشكل أقل لمدة عامين إضافيين. وفي الزيارات، يخضعون لسلسلة من اختبارات الرؤية لفحص مقاييس نتائج السلامة والفعالية.
ويأمل الباحثون أن تتمكن الدراسات المستقبلية من الوصول إلى الجرعات المثالية من عقار تعديل الجينات، وما إذا كان تأثير العلاج أكثر وضوحًا في فئات عمرية معينة مثل المرضى الأصغر سنًا وتأثير ذلك على أنشطة الحياة اليومية.
المصدر: أخبارنا
إقرأ أيضاً:
بعد حصول 6 من المشاركين على جوائز.. سرد يعرض قصصا عن حرب فلسطين والحنين للأسرة
كشفت إدارة أسبوع القاهرة للصورة (CPW) عن المشروعات الفائزة في معرض سرد الفني والذي أقيم ضمن فعاليات الدورة الرابعة للمعرض والتي استمرت على مدار عشرة أيام في 14 موقعا بمنطقة وسط البلد والقاهرة الجديدة تحت شعار "اكتشاف المشهد"، برعاية وزارة السياحة والآثار وهيئة تنشيط السياحة ووزارة الثقافة.
وأعلنت مروة أبو ليلة، المؤسس والمدير التنفيذي لمؤسسة فوتوبيا المنظمة لأسبوع القاهرة بالصورة فوز المشروعات الفوتوغرافية، أن حرق قش الأرز في مصر لعبد الرحمن أبو ليلة، ومشروع رصد هدم المقابر التاريخية في القاهرة لدعاء عادل، ومشروع رياضة كرة القدم النسائية في المغرب لإيمان دجميل، والتغيرات التي تحدث على المدينة لمحمود طلعت، وتأثير مرض الألزهايمر لمصطفى الشامي، وفقدان الفلسطينيين لأطرافهم بسبب العدوان الإسرائيلي لنضال رحمي.
وشارك في معرض "سرد" الذي أقيم هذا العام تحت شعار "استكشاف السرد من خلال التصوير الفوتوغرافي والصوت"، 10 مشروعات من مصر ولبنان والأردن وفلسطين والمغرب والعراق، تعرض قصصا فوتوغرافية توثق مشاهد وقضايا من مصر والمنطقة العربية، بعدسات مصورين محترفين وناشئين، واستخدم للمرة الأولى هذا العام الصوت كأحد العناصر المكملة للصورة؛ ما يمنح المشروع المقدم بعدا أكثر عمقا وتأثيرا، ويخلق تجربة متعددة الطبقات للمشاهد.
وخلال حفل الختام قالت مروة أبو ليلة، المؤسس والمدير التنفيذي لمؤسسة فوتوبيا: "تستحق الكثير من الأحداث وتفاصيل الحياة حولنا توثيقها، وعدسة الكاميرا حينما تلتقط صورة فهي تنقل من خلالها تحولات الأماكن والأحداث، وما يشعر به البشر وتكشفه ملامح وجوههم؛ لهذا فالصورة وثيقة تاريخية هامة وشديدة الصدق، وهذا العام تلقينا أكثر من 150 مشاركة من مصورين من مصر والدول العربية، وتم اختيار 10 منها لتقديمها في المعرض، وهناك دول تشارك للمرة الأولى مثل العراق".
ويقول فارس زيتون منسق معرض "سرد" وضيف شرف الدورة الرابعة للمعرض: " يعتبر الصوت أحد العناصر الهامة في اختيار الأعمال، ولا نعني بالصوت الموسيقى فحسب، فأحد المشروعات استخدم أصوات طائرات الدرونز للتعبير عن الحرب في غزة، ومشروع آخر استخدم الشعر؛ لذلك كان مناسبة الصوت للفكرة إلى جنب قوتها من العناصر الأساسية في اختيار الأعمال المشاركة في "سرد".
وأضاف "زيتون" أن مهنة المنسق في المعرض تركز على ضمان وصول قصص المصورين للجمهور بشكل واضح وهو ما يعني التعامل مع كل تفاصيل الأعمال المشاركة بداية من اختيار عدد الصور المشاركة في كل مشروع، وصولا إلى مناسبتها لمكان العرض، وقد تعاون في تنسيق المشروع مع زميله إبراهيم بهاء؛ فمعرض "سرد" هذا العام يقام في Stand Alone Villa والتي ظلت مهجورة لسنوات؛ لذلك اخترنا عدم ترميم الجدران أو دهانها مثلا لتعبر عن فكرة الحرب الموجودة في أحد المشروعات، أو الحنين للأسرة أو التجارب الشخصية، كما قررنا أن يكون استخدام الصوت من خلال سماعات شخصية حتى لا تتداخل الأصوات في المشروعات معا ونضمن تجربة خاصة ومتكاملة للحضور.
"زيتون "الذي تم اختياره كضيف شرف "سرد" هذا العام شارك بمشروع "I have been there" "كنت هناك" والذي يحكي من خلال الصورة تجربة الانتكاسة من التعافي من الإدمان، وهي الفكرة التي بدأت في أحد ورش التصوير التي نظمتها فوتوبيا عام 2017.
وقال المصور الفلسطيني نضال رحمي أنه مقيم في مصر منذ عام ونصف وبعمل على مشروعه الخاص بتوثيق استهداف القوات الإسرائيلية للفلسطينيين منذ تسع سنوات رصد خلالها تزايد أعداد الفلسطينيين ليس القتلى فحسب، لكن كذلك من يفقدون أطرافهم حتى وصل إلى ما يزيد عن عشرة آلاف شخص ورغم ذلك يستمرون في حياتهم وهم نموذجا للصمود الفلسطيني.
تضمنت الدورة الرابعة لأسبوع القاهرة للصورة أكثر من 20 معرضا فرديا وجماعيا لمجموعة من المصورين المحليين والدوليين المحترفين، والمؤسسات الدولية مثل World Press Photo ، Vogue، national geographic و Getty Images وذلك في 14 موقعا بمنطقة وسط البلد، كما استضاف أسبوع القاهرة للصورة خلال فعالياته أكثر من 100 محاضرة وورشة عمل وعروض توضيحية مباشرة بمشاركة خبراء وفنانين عالميين بالتعاون مع عدد من السفارات منها الهولندية والإيطالية والإسبانية والفرنسية والسويسرية والدانماركية والمركز الثقافي البريطاني والاتحاد الأوروبي.
مصر .. هزة أرضية يشعر بها سكان القاهرة الكبرى