بعد سحب أسترازينكا.. فايزر توقف تجارب هذا العقار بأمريكا نتيجة وفاة طفل
تاريخ النشر: 9th, May 2024 GMT
أوقفت شركة فايزر الأمريكية، مؤقتًا، تجربة عقار العلاج الجيني التجريبي لعلاج مرض هزال العضلات النادر بعد وفاة أحد الأطفال المشاركين فجأة.
ويأتي ذلك بعد يوم واحد فقط من سحب شركة AstraZeneca لقاحها ضد كوفيد، بسبب آثاره الجانبية المميتة.
وأصيب الطفل، الذي كان يتراوح عمره بين عامين وأربعة أعوام، بسكتة قلبية بعد تلقيه العلاج الجيني لمرة واحدة العام الماضي.
ولم تحدد شركة فايزر بالضبط ما حدث أو ما إذا كانت الوفاة ناجمة عن العلاج المسمى فورداديستروجين موفابارفوفيك، وفقا لصحيفة ديلي ميل البريطانية.
وقالت شركة الأدوية العملاقة في نيويورك إن التوقف المؤقت سيسمح لها بالتحقيق في الوفاة "مع حماية سلامة المشاركين، وهي أولوية قصوى".
وكانت الضحية جزءًا من دراسة منتصف المرحلة التي شملت أطفالًا تتراوح أعمارهم بين عامين وأربعة أعوام يعانون من الحثل العضلي الدوشيني.
الهزال العضليويؤثر هذا المرض النادر في المقام الأول على الأولاد - حوالي واحد من كل 3500 مولود ذكر - وعادة لا يعيش المرضى فوق سن 25 عامًا.
كانت هناك ثلاثة أحداث سلبية خطيرة أثناء الدراسة، ولكن جميع الأطفال تعافوا في غضون أسبوعين.
كانت تلك الدراسة تقارن ما إذا كان الدواء يمكن أن يبطئ تطور المرض مقارنة بالعلاج الوهمي.
وفي حال سريان التجارب على ما يرام، فكان من المتوقع أن يصبح واحدًا من أغلى الأدوية على الإطلاق.
حصل العلاج الجيني المنافس من شركة Sarepta Therapeutics Inc على موافقة سريعة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية العام الماضي، ليصبح العلاج الوحيد المعتمد للأطفال الذين يعانون من الهزال العضلي.
وتبلغ تكلفة الجرعة الواحدة حوالي 3 ملايين دولار.
يحدث مرض الهزال العضلي بسبب طفرة جينية تعني أن الجسم لا ينتج ما يكفي من بروتين يسمى ديستروفين، والذي يحافظ على قوة العضلات.
وبدونه، تنهار العضلات تدريجيًا، مما يؤدي إلى مشاكل في المشي والجلوس والتحدث، ويؤثر في النهاية على العضلات المحيطة بالرئتين والقلب.
وعند 11 عاما، يحتاج معظم المصابين عادة إلى كرسي متحرك.
يعمل عقار فايزر عن طريق إدخال بروتين ديستروفين مختصر ولكنه فعال مباشرة إلى خلايا عضلات المرضى، مما يؤدي إلى إبطاء تدهورها.
المصدر: صدى البلد
كلمات دلالية: فايزر المرض النادر شركة فايزر الأمريكية
إقرأ أيضاً:
الذهب يسجل مكاسب أسبوعية بسبب آمال خفض أسعار الفائدة بأمريكا
ارتفعت أسعار الذهب بنسبة 2% عند التسوية، يوم الجمعة الأول من أغسطس، والمعدن الأصفر يسجل مكاسب أسبوعية، بعد أن عززت بيانات أضعف من المتوقع عن الوظائف الأميركية توقعات خفض أسعار الفائدة من قِبَل الاحتياطي الفيدرالي، وعززت إعلانات الرسوم الجمركية الجديدة الطلب على الملاذ الآمن.
بلغ سعر الذهب الفوري أعلى مستوى له منذ 25 يوليو، مرتفعاً بنسبة 2.1% ليصل إلى 3.359.77 دولاراً للأونصة. وارتفع سعر السبائك بنسبة 0.4% خلال الأسبوع.
استقرت العقود الآجلة للذهب الأميركي على ارتفاع بنسبة 1.9% عند 3.413.40 دولاراً.
وعلى الرغم من هذا الارتفاع، أنهى الذهب تداولات الأسبوع على زيادة طفيفة بلغت 12.10 دولار فقط، أي بنسبة 0.36% مقارنة بإغلاق الأسبوع الماضي.
أظهر تقرير الوظائف لشهر يوليو ارتفاعاً في الوظائف غير الزراعية بمقدار 73,000 وظيفة الشهر الماضي، وهو أقل بكثير من تقديرات الاقتصاديين الذين استطلعت آراؤهم داو جونز، والتي كانت تشير إلى زيادة قدرها 100,000 وظيفة. وقد تم تعديل الأشهر السابقة بشكل كبير.
وبلغ إجمالي نمو الوظائف في يونيو 14,000 وظيفة فقط، بانخفاض عن 147,000 وظيفة. وانخفض عدد الوظائف في مايو إلى 19.000 وظيفة من 125,000 وظيفة، مما يشير إلى ضعف سوق العمل منذ فترة.
وقال بارت ميليك، رئيس استراتيجيات السلع في تي دي للأوراق المالية: "جاءت أرقام الوظائف أقل من التوقعات، ولكنها أعلى بقليل من قراءة السوق. لذا، فإن هذا يُعطي احتمالًا أكبر بأن يُخفض الاحتياطي الفيدرالي (أسعار الفائدة) في وقت لاحق من العام".
يميل الذهب، وهو أصل غير مُدرّ للعائد، إلى تحقيق أداء جيد في بيئة أسعار الفائدة المنخفضة.
وعلّق نائب الرئيس وكبير استراتيجيي المعادن في شركة Zaner Metals، بيتر غرانت على أداء السوق قائلاً: "شهدنا ارتفاعاً في حالة عدم اليقين التجاري مع اقتراب الموعد النهائي المحدد في الأول من أغسطس للرسوم الجمركية... وهو ما يمثل انتعاشاً طفيفاً في الطلب على الملاذ الآمن".
وأعلن الرئيس الأميركي موافقته على تمديد اتفاق تجاري قائم مع المكسيك لمدة 90 يوماً، ومواصلة المحادثات خلال تلك الفترة بهدف توقيع اتفاقية جديدة، وهو ما جاء بعد يوم من إعلانه عن سلسلة من التعرفات الجمركية يوم الأربعاء، بما يتضمن الواردات من البرازيل وكوريا الجنوبية.
في سياق آخر، ارتفع معدل التضخم في الولايات المتحدة خلال شهر يونيو، مع بدء الرسوم الجمركية على الواردات في زيادة تكلفة بعض البضائع. وزاد مؤشر نفقات الاستهلاك الشخصي الأميركي نسبة 0.3% الشهر الماضي على أساس شهري، مقابل ارتفاع بنسبة 0.2% في مايو، بعد تعديله بالزيادة.
في غضون ذلك، أعلن مجلس الاحتياطي الفدرالي الأميركي يوم الأربعاء تثبيت معدلات الفائدة في نطاق بين 4.25% و4.50%، وخفضت تصريحات رئيس البنك المركزي جيروم باول بعد القرار من الآمال في خفض معدل الفائدة في شهر سبتمبر.
ويتوقع المشاركون في السوق الآن خفض أسعار الفائدة مرتين بحلول نهاية العام، بدءاً من سبتمبر.
نواجه ضغوطاً تضخمية مستمرة بسبب الرسوم الجمركية والأجور، إلا أن أرقام الوظائف مخيبة للآمال. لذا، في هذه الحالة، إذا خفض الاحتياطي الفيدرالي (أسعار الفائدة)، فسيكون لذلك تأثير إيجابي ملموس على الذهب، كما أضاف بارت ميليك.
على الصعيد التجاري، أدت الموجة الأخيرة من الرسوم الجمركية التي فرضها ترامب على صادرات عشرات الشركاء التجاريين، بما في ذلك كندا والبرازيل والهند وتايوان، إلى تراجع الأسواق العالمية، حيث سعت الدول إلى إجراء محادثات للتوصل إلى صفقات أفضل.
يزدهر الذهب، الملاذ الآمن، خلال الاضطرابات الاقتصادية والجيوسياسية.
بالنسبة للمعادن الأخرى، ارتفع سعر الفضة الفوري بنسبة 0.7% ليصل إلى 36.98 دولاراً للأونصة، وارتفع البلاتين بنسبة 1.6% ليصل إلى 1,309.27 دولاراً، وارتفع البلاديوم بنسبة 1% ليصل إلى 1.203.52 دولاراً. ومع ذلك، سجلت المعادن الثلاثة خسائر خلال الأسبوع.
حسام موافي: شرب الحشيش لا يحتاج لمصحة.. والترامادول يستوجب الدخول الفوري