«الغذاء والدواء» تعتمد تسجيل مستحضر بيروكيند لعلاج مرض الثلاسيميا
تاريخ النشر: 4th, August 2025 GMT
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء تسجيل مستحضر بيروكيند (ميتابيفات) لعلاج البالغين المصابين بمرض الثلاسيميا من نوع ألفا أو بيتا، سواء المرضى المعتمدون على نقل الدم أو غير المعتمدين عليه، وتمثل هذه الموافقة أسبقية حيث سبق أن عينته الهيئة بصفته مستحضرًا واعدًا ضمن برنامج الأدوية الواعدة، الذي يهدف إلى تسريع إتاحة العلاجات المبتكرة.
ويعد"الثلاسيميا" مرض دم وراثي يحدث نتيجة طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، ويؤدي إلى انخفاض مستويات الهيموجلوبين وعدد كريات الدم الحمراء السليمة عن المعدل الطبيعي، وعادةً ما يصاحبه أعراض تشمل التعب، والضعف العام، وضيق التنفس واضطرابات في نظم القلب.
ويُعد بيروكيند أول علاج من نوعه، ويُتناول عن طريق الفم، ويعمل من خلال تنشيط إنزيم البيروفات كاينيز في خلايا الدم الحمراء، مما يؤدي إلى تحسين إنتاج كريات الدم الحمراء السليمة وإطالة عمرها وتقليل الحاجة إلى عمليات نقل الدم المتكررة.
وأوضحت الهيئة أن تسجيل مستحضر بيروكيند استند إلى مجمل الأدلة وذلك بعد تقييم فعاليته وسلامته وجودته واستيفائه المعايير المطلوبة، وظهرت بهذا الشأن نتائج إيجابية ملحوظة ذات دلالات إحصائية وسريرية في دراستين سريريتين من المرحلة الثالثة على مرضى ثلاسيميا ألفا وبيتا، وأجريت الدراسة الأولى على المرضى المصابين بالثلاسيميا غير المعتمدين على نقل الدم وأظهرت زيادة ملحوظة في مستويات الهيموجلوبين، بينما أجريت الدراسة الثانية على المرضى المصابين بالثلاسيميا المعتمدين على نقل الدم وسجلت انخفاضًا ملحوظًا في الحاجة إلى عمليات نقل الدم، ودعمت النتائج المستخلصة من الدراستين تقييمًا إيجابيًا لموازنة المنافع والمخاطر للاستخدام في الادعاء الطبي المحدد.
وبيّنت الهيئة أن الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا في الدراسات السريرية شملت الأرق والصداع. مؤكدةً أهمية إجراء تحاليل أنزيمات الكبد قبل البدء بالعلاج، والمتابعة بشكل شهري خلال الأشهر الستة الأولى، وأشارت الهيئة إلى أن برنامج تعيين الأدوية الواعدة يختص بأدوية أكملت مراحل الدراسات السريرية وأظهرت فعالية وسلامة واعدة، وأثرًا علاجيًا واضحًا للأمراض الخطيرة؛ ويُسهم البرنامج في تسريع وصول العلاجات النوعية للمرضى، وزيادة الخيارات العلاجية المتاحة، وتوفير الوصول المبكر للأدوية المبتكرة خلال فترة زمنية قصيرة، انسجامًا مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي أحد برامج رؤية المملكة 2030.
الغذاء والدواءأخبار السعوديةآخر أخبار السعوديةقد يعجبك أيضاًNo stories found.المصدر: صحيفة عاجل
كلمات دلالية: الغذاء والدواء أخبار السعودية آخر أخبار السعودية نقل الدم
إقرأ أيضاً:
دراسة طبية: تجديد الخلايا الجذعية يفتح الباب لعلاج الشيخوخة وفقر الدم
أفاد تقرير للموقع العلمي المتخصص "ساينس أليرت" بأن العلماء تمكنوا من اكتشاف آلية لإعادة الخلايا الجذعية المرتبطة بخلايا الدم إلى حالتها الطبيعية، وهو ما يفتح المجال أمام علاج فقر الدم ونقص المناعة المرتبط بالتقدم في العمر.
ووفق التقرير، تمكن الباحثون من "تجديد" هذه الخلايا الجذعية بطريقة قد تعزز عمل الجهاز المناعي، وتخفف المشكلات المرتبطة بالشيخوخة، وقد تسهم أيضاً في الوقاية من فقر الدم والسرطان.
وتمكّن العلماء من تحقيق تقدّم طبي مهم، بعدما طوروا آلية لاستعادة الشباب ومكافحة مظاهر الشيخوخة، وقد جرى اختبارها بنجاح على الفئران، ما يمهد الطريق لبدء التجارب على البشر قريبا، ويفتح احتمال الوصول إلى علاج قادر على إبطاء الشيخوخة والحفاظ على حيوية الشباب.
ومع التقدم في العمر، يتراجع إنتاج الخلايا الجذعية المكوّنة للدم، الأمر الذي ينعكس سلباً على أداء الجهاز المناعي، ويزيد من احتمالات الإصابة بأمراض مثل فقر الدم والسرطان.
وأوضح العلماء أن "الخلايا الجذعية متعددة القدرات المستحثة"، شأنها شأن معظم الخلايا البشرية، تضم حجرات صغيرة تُعرف بالليزوزومات، وهي بمثابة مراكز لإعادة التدوير داخل الخلية، حيث تُرسل الجزيئات المعقدة مثل البروتينات والدهون ليجري تفكيكها إلى مكوّنات أصغر قابلة لإعادة الاستخدام.
وكشفت دراسة جديدة، أجراها باحثون من كلية إيكان للطب في مستشفى ماونت سيناي بالولايات المتحدة وجامعة باريس سيتي، أن معظم الإشكالات التي تظهر في الخلايا الجذعية المكوّنة للدم لدى البالغين تعود إلى خلل في عمل الليزوزومات.
وأجرى عالم بيولوجيا الخلايا الجذعية ساغي غافاري تجارب على الفئران، ووجد أن الليزوزومات في الخلايا الجذعية المكوّنة للدم لدى الفئران المسنّة كانت شديدة الحموضة وتُظهر خللاً وظيفياً واضحاً. كما تبيّن أن الخلايا الجذعية المأخوذة من فئران متقدمة في العمر كانت مفرطة النشاط، وهو سلوك يعاكس تماماً حالة الخمول الطبيعية في الخلايا الجذعية الأصغر سناً التي تسهم في استقرارها وإطالة عمرها.
واستطاع غفاري وفريقه من تهدئة الليزوزومات المتعبة والمتقدّمة في العمر داخل الخلايا الجذعية المكوّنة للدم، وذلك باستخدام مادة كيميائية تُعرف باسم كونكاناميسين A، حيث أعادت هذه المادة درجة الحموضة ومستوى النشاط إلى حالتهما الطبيعية.
وبعد استخراج الخلايا الجذعية من الفئران ومعالجتها بالمركّب الكيميائي ثم إعادتها إلى الجسم، ارتفعت قدرة الأنسجة على إنتاج خلايا دم جديدة بثمانية أضعاف.
ومع استقرار الليزوزومات، بدأت الخلايا الجذعية الأكبر سناً في إظهار سلوك أقرب إلى الخلايا الفتية؛ إذ تحسّنت قدرتها على التجدد الذاتي، واستعادت إنتاج خلايا الدم بمستويات متوازنة، مما عكس الاتجاه الذي تتجه إليه الخلايا الجذعية المسنة عادة نحو تقليل فعالية الجهاز المناعي عبر إنتاج كميات غير متساوية من أنواع خلايا الدم المختلفة.
قال غفاري: "تكشف نتائجنا أن الشيخوخة في الخلايا الجذعية المكونة للدم ليست مصيرًا لا رجعة فيه. تتمتع الخلايا الجذعية المكونة للدم المتقدمة في السن بالقدرة على العودة إلى حالتها الشبابية، بل ويمكنها العودة إلى حالتها الطبيعية".
وتابع غفاري: "بإبطاء الليزوزومات وتقليل حموضتها، أصبحت الخلايا الجذعية أكثر صحة، واستطاعت إنتاج خلايا دم جديدة متوازنة وخلايا جذعية جديدة بكفاءة أعلى بكثير، وباستهداف فرط نشاط الليزوزومات، تمكنا من إعادة الخلايا الجذعية القديمة إلى حالة أكثر شبابًا وصحة، مما حسّن قدرتها على تجديد خلايا الدم والخلايا المناعية".
بعد رواج فيديو.. شرطة بشار توقف ثلاثة أشخاص نشروا أخبار كاذبة