بعد اعتماد المملكة «كاسجفي» لعلاج مرضى الدم.. متخصصة: الأكثر انتشاراً في الشرق الأوسط
تاريخ النشر: 11th, January 2024 GMT
كشفت الدكتورة مريم العيسى، استشاري الوراثة الطبية، أن التجارب السريرية السابقة، أثبتت فعالية العلاج للتقليل من الهجمات الالتهابية، وانسداد الأوعية الحادة، مشيرة إلى أنه لم تسجل أي حالات تسمم جيني نتيجة دخول الحمض النووي بتقنية "كريسبر - كاس9" إلى جسم أي من المرضى السابقين، مؤكدة على أن الشركة المصنعة تتابع متلقي العلاج على مدى السنوات المقبلة، وذلك لرصد أي تأثيرات جانبية له.
وأضافت العيسى الحاصلة على زمالة في الهندسة الوراثية والمعلوماتية الوراثية للأمراض المعقدة، في معهد ماساتشوستس للتقنية، أن أمراض الدم في الشرق الأوسط، تعد الأكثر انتشاراً، مقارنة ببعض الأمراض الأخرى.
وأشارت الدكتورة مريم إلى أن تكلفة العلاج الجيني بصفة عامة تعد باهظة الثمن، وأن التحضير الدوائي في مثل هذه الحالات، يحمل بعض التعقيدات اللافتة، في حين أن المملكة عجّلت بتوفير التقنية الخاصة في التحرير الجيني لتحسين الرعاية الصحية، وتقليل معاناة المصابين بمثل هذه الأمراض، فيما سيكون متوفراً للفئات الأكثر تعقيداً والحالات الحرجة.
وفي هذا الإطار، كانت المملكة لديها اهتماما كبير بشأن بصحة مواطنيها، حيث اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء، الإثنين الماضي، "علاج كاسجفي"، والذي يعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني "كريسبر - كاس9" لعلاج مرضى فقر الدم المنجلي، أو ما يعرف بـ الثلاسيميا للمرضى البالغة أعمارهم 12 عاماً، فأكثر.
وقيمت الهيئة فعالية العلاج وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة، إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر بحيث ينتج الجسم الهيموجلوبين بشكل سليم، باستخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، وإعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى. جاء ذلك وفقا لما نقلته العربية.
المصدر: صحيفة عاجل
كلمات دلالية: أمراض الدم التجارب السريرية مرضى الدم علاج مرضى الدم
إقرأ أيضاً:
علاج مقدمات السكري يحمي القلب وينقذ الأرواح
لأول مرة، أظهر تحليل دولي أنه عندما يعيد الأشخاص المصابون بمقدمات السكري مستوى السكر في الدم إلى المعدل الطبيعي من خلال تغيير نمط حياتهم، ينخفض خطر إصابتهم بالنوبات القلبية وفشل القلب والوفاة المبكرة إلى النصف.
قد تحدث هذه النتائج ثورة في مجال الوقاية وترسخ هدفا جديدا وقابلا للقياس في الإرشادات السريرية.
شارك في هذه الدراسة باحثون من مستشفى جامعة توبنغن، ومعهد هيلمهولتز ميونخ، والمركز الألماني لأبحاث السكري (DZD)، وغيرهم، وكتب عنها موقع يوريك أليرت.
يعاني ملايين الأشخاص في ألمانيا من ارتفاع مستويات السكر في الدم دون علمهم، ويصنفون ضمن مرحلة ما قبل السكري، وهي مرحلة مبكرة تفتقر حتى الآن إلى أهداف علاجية محددة بوضوح.
ينصح المصابون بمرحلة ما قبل السكري عادة بإنقاص الوزن، وزيادة النشاط البدني، واتباع نظام غذائي صحي.
تعد هذه التغييرات في نمط الحياة منطقية، إذ تحسن اللياقة البدنية والصحة العامة، وتقلل من العديد من عوامل الخطر. مع ذلك، يبقى سؤال جوهري بلا إجابة: هل تساهم هذه التغييرات أيضا في حماية القلب على المدى الطويل؟ حتى الآن، لم يثبت أي برنامج لتغيير نمط الحياة لدى المصابين بمرحلة ما قبل السكري انخفاضا مستداما في حالات النوبات القلبية، أو قصور القلب، أو الوفيات الناجمة عن أمراض القلب والأوعية الدموية على مدى عقود.
إنجاز هام في أبحاث الوقاية
يقدم تحليل مشترك لاثنين من أكبر دراسات الوقاية من السكري في العالم، من الولايات المتحدة والصين، توضيحا جديدا لهذه المسألة.
بالتعاون مع زملاء من الولايات المتحدة والصين، تمكن باحثون من المركز الألماني لأبحاث السكري (DZD) ومستشفى جامعة توبنغن ومعهد هيلمهولتز ميونيخ من إثبات أن العامل الحاسم ليس تغيير نمط الحياة بحد ذاته، بل قدرة الأشخاص المصابين بمقدمات السكري على إعادة مستوى سكر الدم إلى المعدل الطبيعي، أي تحقيقهم الشفاء التام من مقدمات السكري.
انخفاض خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية إلى النصفتشير بيانات طويلة الأمد لأكثر من 2400 شخص مصاب بمقدمات السكري إلى أن أولئك الذين ينجحون في ضبط مستوى سكر الدم لديهم خطر أقل بكثير للوفاة بأمراض القلب والأوعية الدموية أو دخول المستشفى بسبب قصور القلب مقارنة بمن تبقى مستويات سكر الدم لديهم مرتفعة، حتى مع فقدان المجموعتين وزنا مماثلا.
إعلانفي كلتا الدراستين، انخفض خطر الوفاة بأمراض القلب والأوعية الدموية لدى المشاركين بنحو 50%، كما انخفض معدل الوفيات الإجمالي بشكل ملحوظ. تابعت الدراسة الأمريكية المشاركين لمدة 20 عاما، بينما تابعت الدراسة الصينية المقابلة المشاركين لمدة 30 عاما. تحت إشراف فريق توبنغن، جرى توحيد هذه البيانات وإعادة تحليلها لمقارنة معدلات الوفاة بأمراض القلب والأوعية الدموية ودخول المستشفى بسبب قصور القلب لدى الأشخاص المصابين بمرحلة ما قبل السكري والذين لم يتعافوا منها.
هدف جديد وقابل للقياس في مجال الطب
اعتمدت الوقاية من أمراض القلب والأوعية الدموية حتى الآن على ثلاثة محاور رئيسية: ضبط ضغط الدم، وخفض مستوى الكوليسترول الضار (LDL)، والإقلاع عن التدخين. مع هذه النتائج الجديدة، يمكن إضافة محور رابع: وهو الحفاظ على مستوى طبيعي لسكر الدم لدى المصابين بمرحلة ما قبل السكري.
يقول البروفيسور الدكتور أندرياس بيركنفيلد، عضو مجلس إدارة المركز الألماني لأمراض السكري (DZD) والمدير الطبي لقسم الطب الرابع في مستشفى جامعة توبنغن: "تشير نتائجنا إلى أن التعافي من مرحلة ما قبل السكري لا يؤخر أو يمنع ظهور داء السكري من النوع الثاني فحسب، كما هو معروف، بل يحمي أيضا الأشخاص من أمراض القلب والأوعية الدموية الخطيرة على المدى الطويل، على مدى عقود".
أثبتت قيمة سكر الدم الصائم ≤ 97 ملغم/ديسيلتر أنها مؤشر بسيط لانخفاض خطر الإصابة بأمراض القلب بشكل مستمر، بغض النظر عن العمر أو الوزن. ويمكن تطبيق هذا الحد في مراكز الرعاية الصحية الأولية حول العالم، مما يجعل الوقاية أكثر فعالية.
تحويل الدراسة الحضورية غدًا إلى نظام الدراسة عن بعد بجامعة القصيم