نجاح أول علاج جيني معدل وراثياً لطفل يعاني “الثلاسيميا” بالمملكة
تاريخ النشر: 29th, August 2024 GMT
الرياض
تمكنت مدينة الملك عبدالعزيز الطبية بالرياض من تقديم العلاج الجيني (كاسكيفي) باستخدام تقنية التعديل الوراثي كرسبر لطفل مريض يبلغ من العمر 13 عاماً.
ويعاني المريض من أنيميا البحر الأبيض المتوسط (الثلاسيميا الكبرى) مما كان يستدعي نقل الدم الدوري له كل 3 أسابيع منذ اكتشاف المرض بعد الولادة.
ويعد هذا العلاج إنجاز جديد، فهو الأول على مستوى العالم خارج نطاق التجارب والأبحاث السريرية لعلاج اعتلالات الدم الوراثية الجيني.
وخرج المريض من المستشفى بعد نجاح زرع الخلايا وتماثله للشفاء، وحسب التفاصيل فإن الأيام المقبلة ستشهد إجراء مثل هذا العلاج الجيني لعدد آخر من المرضى المصابين بالأنيميا المنجلية و أنيميا البحر المتوسط في مدينة الملك عبدالعزيز الطبية بالرياض.
نجاح أول علاج جيني معدل وراثياً لطفل يعاني “الثلاسيميا” بالمملكة
تمكنت مدينة الملك عبدالعزيز الطبية بالرياض من تقديم العلاج الجيني (كاسكيفي) باستخدام تقنية التعديل الوراثي كرسبر لطفل مريض يبلغ من العمر 13 عاماً.
ويعاني المريض من أنيميا البحر الأبيض المتوسط (الثلاسيميا الكبرى) مما كان يستدعي نقل الدم الدوري له كل 3 أسابيع منذ اكتشاف المرض بعد الولادة.
ويعد هذا العلاج إنجاز جديد، فهو الأول على مستوى العالم خارج نطاق التجارب والأبحاث السريرية لعلاج اعتلالات الدم الوراثية الجيني.
وخرج المريض من المستشفى بعد نجاح زرع الخلايا وتماثله للشفاء، وحسب التفاصيل فإن الأيام المقبلة ستشهد إجراء مثل هذا العلاج الجيني لعدد آخر من المرضى المصابين بالأنيميا المنجلية و أنيميا البحر المتوسط في مدينة الملك عبدالعزيز الطبية بالرياض.
المصدر: صحيفة صدى
كلمات دلالية: انيميا جراحة مدينة الملك عبدالعزيز الطبية العلاج الجینی أنیمیا البحر هذا العلاج المریض من
إقرأ أيضاً:
علاج تجريبي يبطئ نمو أحد أشد أنواع سرطان الدماغ عدوانية
أميرة خالد
حققت تجربة على علاج تجريبي بخلايا CAR T ثنائية الهدف نتائج واعدة في إبطاء نمو أحد أشد أنواع سرطان الدماغ عدوانية، وهو الورم الأرومي الدبقي المتكرر (GBM).
وبحسب موقع ميديكال إكسبريس، في تجربة سريرية من المرحلة الأولى، تقلصت الأورام لدى ما يقرب من ثلثي المرضى بعد تلقيهم العلاج المناعي التجريبي، في وقت لم تظهر فيه العلاجات السابقة أي فعالية تذكر.
وأضاف الموقع، عاش عدد من المرضى 12 شهرا أو أكثر بعد العلاج، وهو ما يتجاوز متوسط البقاء المعتاد الذي لا يتجاوز عاما واحدا في هذه الحالات.
عرضت نتائج التجربة في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لعلم الأورام السريري (ASCO) لعام 2025، ونشرت في مجلة Nature Medicine.
وشملت التجربة 18 مريضا يعانون من ورم أرومي دبقي متكرر، خضعوا أولا لجراحة لإزالة أكبر قدر ممكن من الورم، تلاها حقن مباشر لخلايا CAR T ثنائية الهدف في السائل النخاعي، ويعد علاج CAR T أحد أشكال العلاج المناعي المُخصص الذي يستخدم خلايا المناعة الخاصة بالمريض لعلاج سرطانه.
وسُجلت استجابة إيجابية لدى 62% من المرضى (8 من أصل 13) الذين بقي لديهم ورم قابل للقياس بعد الجراحة. وبينما عادت الأورام للنمو لدى معظمهم بعد فترة تتراوح بين شهر وثلاثة أشهر، لوحظت مؤشرات إيجابية:
من بين 7 مرضى تابعهم الفريق لمدة عام أو أكثر، بقي 3 على قيد الحياة بعد 12 شهرا، أحد المرضى لم يظهر أي نمو في الورم لأكثر من 16 شهرا رغم حالته المتقدمة.
وسجل 10 من أصل 18 مريضا أعراض سمية عصبية من الدرجة الثالثة، وهي ضمن الآثار المعروفة لعلاجات CAR T، وتمت إدارتها بنجاح، ما يؤكد سلامة العلاج.
ويعتمد العلاج على خلايا CAR T المعدّلة لاستهداف بروتينين شائعين في أورام الدماغ: مستقبل عامل نمو البشرة (EGFR) ومستقبل إنترلوكين-13 ألفا-2 (IL13Rα2).
وطُوّر هذا العلاج في مختبر الدكتور دونالد أورورك بجامعة بنسلفانيا، ويُعطى مباشرة في السائل الشوكي، ما يعزز من فعاليته في بيئة الدماغ المعقدة.
وقال الدكتور ستيفن باغلي، الباحث الرئيسي في الدراسة: “رؤية هذا الانكماش الملحوظ في الورم تعدّ خطوة غير مسبوقة، خاصة أن العلاجات المناعية السابقة لم تحقق أي نتائج تُذكر لدى مرضى GBM المتكرر”.
وأظهرت تحاليل إضافية مؤشرات على استمرار فعالية العلاج في الجسم بعد الحقن، حيث رصدت خلايا CAR T في السائل النخاعي لبعض المرضى بعد مرور عام، كما تم اكتشاف آثار مناعية واضحة في أنسجة أزيلت جراحيا، بما في ذلك تسلل واسع للخلايا التائية داخل الورم، ونشاط للبلاعم المناعية.
حدد الفريق الجرعة القصوى الآمنة في ضوء هذه النتائج، تمهيدا للانتقال إلى المرحلة التالية من التجارب، والتي ستركز على مرضى تم تشخيصهم حديثا، على أمل أن تكون الاستجابة للعلاج أفضل عندما يُعطى في وقت مبكر من تطور المرض.
لمحبي الألعاب.. تعرف على أفضل جهاز لوحي للألعاب في الأسواق