“الغذاء والدواء” تعتمد أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي و”الثلاسيميا”
تاريخ النشر: 8th, January 2024 GMT
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي “Casgevy”، الذي يعد أول دواء يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
اقرأ أيضاًالمجتمعوكيل “الشؤون الإسلامية”: المملكة تسعى جاهدة لخدمة الإسلام والمسلمين
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصًا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
المصدر: صحيفة الجزيرة
كلمات دلالية: كورونا بريطانيا أمريكا حوادث السعودية الدم المنجلی
إقرأ أيضاً:
هيئة الدواء تحذر من مخاطر مرض السيلياك وتوضح أعراضه ومضاعفاته
حذرت هيئة الدواء من خطورة مرض السيلياك، وهو أحد الأمراض المناعية المزمنة التي تصيب الأمعاء الدقيقة نتيجة تناول بروتين الجلوتين، الموجود في القمح والشعير.
وأكدت الهيئة أن هذا المرض يحدث عندما يتسبب الجلوتين في تفاعل مناعي يؤدي إلى مهاجمة الجهاز الهضمي وتلف الأنسجة.
الجلوتين يسبب تلف الأمعاء ويؤدي لمشاكل صحية على المدى الطويلوأوضحت الهيئة أنه بمجرد دخول الجلوتين إلى الجسم، تبدأ المناعة في مهاجمة الأمعاء الدقيقة، مما يؤدي إلى تلف الأنسجة وظهور مضاعفات صحية متعددة قد تستمر على المدى الطويل.
وأشارت إلى أن استمرار تناول الجلوتين لدى المصابين بالسيلياك قد يؤدي إلى تفاقم الأعراض وحدوث مشكلات صحية خطيرة تؤثر على جودة حياتهم.
الأعراض الشائعة لمرض السيلياكاستعرضت هيئة الدواء الأعراض الأكثر شيوعًا التي تظهر على المصابين بمرض السيلياك، والتي تشمل:
الإسهال المزمن أو الإمساك المتكرر
فقدان الوزن غير المبرر
ألم وانتفاخ في البطن
الشعور المستمر بالتعب والإرهاق
الإصابة بفقر الدم المزمن
تأخر النمو لدى الأطفال
وأكدت الهيئة أهمية الانتباه إلى هذه الأعراض، خاصة لدى الأشخاص الذين يعانون من مشاكل مستمرة في الجهاز الهضمي، وضرورة استشارة الطبيب المختص لإجراء الفحوصات اللازمة والتشخيص الدقيق.
أهمية التشخيص المبكر والالتزام بنظام غذائي خالٍ من الجلوتيناختتمت هيئة الدواء بتأكيد أهمية التشخيص المبكر لمرض السيلياك، والالتزام بنظام غذائي صارم خالٍ من الجلوتين، باعتباره العلاج الوحيد المتاح حتى الآن لتفادي مضاعفات المرض وتحسين جودة حياة المصابين.
كما شددت الهيئة على ضرورة التوعية المجتمعية بهذا المرض، وأهمية متابعة المستجدات الطبية المتعلقة به لضمان صحة أفضل للأفراد.