زولجنسما: أغلى علاج في العالم لماذا يبلغ سعره 2.1 مليون دولار؟
تاريخ النشر: 14th, March 2025 GMT
شمسان بوست / خاص:
علاج جيني دقيق: يعالج المرض من جذوره بتعديل الجينات، وهو أكثر فعالية من العلاجات التقليدية.
تكلفة البحث والتطوير: استحوذت شركة نوفارتس على حقوقه مقابل 8.7 مليارات دولار.
بديل للعلاجات المستمرة: بدلاً من العلاجات مدى الحياة مثل سبينرازا (تكلفته 4 ملايين دولار لكل عقد)، يُعطى زولجنسما مرة واحدة فقط.
تسعير قائم على القيمة: يُحدد بناءً على تحسين حياة المريض وزيادة متوسط عمره.
ماذا تحتوي الحقنة؟
زولجنسما علاج جيني يحتوي على نسخة سليمة من جين SMN1، حيث يتم نقله عبر فيروس معدل آمن ليحل محل الجين المعيب، مما يساعد الجسم على إنتاج البروتينات الضرورية للعضلات.
ما هو الضمور العضلي الشوكي؟
مرض وراثي يسبب ضعفًا عضليًا تدريجيًا ومشاكل في الحركة والتنفس، وينتج عن طفرة في جين SMN1.
أنواعه:
1. النوع الأول: يظهر في الرضع ويؤدي للوفاة المبكرة.
2. النوع الثاني: يصيب الأطفال بين 7-18 شهرًا ويؤثر على الحركة والتنفس.
3. النوع الثالث: يظهر في الطفولة أو البلوغ المبكر، يسبب ضعفًا تدريجيًا لكنه لا يؤثر على العمر المتوقع.
4. النوع الرابع: يبدأ في البلوغ المبكر، مع ضعف بطيء لكنه لا يسبب مشاكل خطيرة.
زولجنسما يُعد أملًا جديدًا للمرضى رغم تكلفته الباهظة، لأنه يعالج المرض من جذوره بجرعة واحدة فقط.
المصدر
المصدر: شمسان بوست
إقرأ أيضاً:
مصدر بالزمالك: تصريحات هشام نصر حاسمة.. وتوفير 3 مليون دولار لإنهاء أزمة الرخصة
كشف الإعلامي أمير هشام عن كواليس جديدة وتطورات حاسمة داخل أروقة نادي الزمالك، تتعلق بملف القضايا الخارجية الغارق فيها النادي لدى الاتحاد الدولي لكرة القدم (فيفا)، والتي تخص المستحقات الماليّة الخاصة باللاعب السنغالي إبراهيما نداي ونادي أوليكساندريا الأوكراني.
وأوضح خلال تصريحاته عبر برنامجه "مودرن سبورتس" المذاع على شاشة قناة "Modern MTI" الفضائية، أن هناك ردًا رسميا من داخل القلعة البيضاء بشأن الجدل المثار مؤخرًا عقب تصريحات مسؤولي نادي أوليكساندريا الأوكراني، والتي نفت الوصول لاتفاق رسمي لإنهاء الأزمة.
وأشار إلى مصدر مطلع داخل نادي الزمالك أكد في تصريحات خاصة، أن إدارة النادي لا ترى نفسها مُضطرة للخروج ببيانات جديدة أو توضيحات إضافية حول هذا الملف، مشددًا على أن التصريحات الأخيرة التي أدلى بها المهندس هشام نصر، نائب رئيس مجلس إدارة النادي، تعتبر حاسمة وقاطعة في إنهاء هذه الأزمات، بغض النظر عن النفي الصادر من بعض الأطراف الخارجية في الوقت الحالي.
وكشف أمير هشام أن إدارة الزمالك نجحت بالفعل في توفير وتجميع المبلغ المطلوب والمُقدّر بنحو 3 ملايين دولار، والمخصص لإنهاء التزامات النادي تجاه نداي والنادي الأوكراني.
وأضاف، أن إدارة النادي تسعى حاليًا للتفاوض مع نداي للتوصل إلى صيغة اتفاق لـ جدولة مستحقاته المالية؛ وذلك بهدف توفير جزء من السيولة المتاحة واستغلال المبلغ المتبقي في سداد المستحقات المتأخرة للاعبي الفريق الأول لكرة القدم.
وأشار إلى أنه في حال تمسك اللاعب السنغالي، برفض الجدولة والمطالبة بالحصول على حقوقه كاملة، ستضطر الإدارة إلى سداد المستحقات دفعة واحدة (كاش) لإغلاق القضية بشكل نهائي.
واختتم أمير هشام تصريحاته بالإشارة إلى أن يوم 25 يوليو يمثل الموعد النهائي والفاصل لإنهاء هذه الأزمات رسميًا، موضحًا أن عدم إغلاق ملف القضايا الخارجية قبل هذا التاريخ سيضع مجلس الإدارة في أزمة كبرى، وستتوجه الأنظار بشكل خاص نحو المهندس هشام نصر، نائب رئيس النادي، باعتباره المسؤول المباشر الذي خرج للحديث عن هذا الملف خاصة أنه من الصعب أن يُدلي بتصريحات غير صحيحة، في ظل الخبرات الإدارية الكبيرة التي يمتلكها.
نادي الأسير الفلسطيني: ارتفاع عدد الأسيرات إلى 89 داخل السجون الصهيونية