شمسان بوست / خاص:

علاج جيني دقيق: يعالج المرض من جذوره بتعديل الجينات، وهو أكثر فعالية من العلاجات التقليدية.

تكلفة البحث والتطوير: استحوذت شركة نوفارتس على حقوقه مقابل 8.7 مليارات دولار.

بديل للعلاجات المستمرة: بدلاً من العلاجات مدى الحياة مثل سبينرازا (تكلفته 4 ملايين دولار لكل عقد)، يُعطى زولجنسما مرة واحدة فقط.



تسعير قائم على القيمة: يُحدد بناءً على تحسين حياة المريض وزيادة متوسط عمره.


ماذا تحتوي الحقنة؟
زولجنسما علاج جيني يحتوي على نسخة سليمة من جين SMN1، حيث يتم نقله عبر فيروس معدل آمن ليحل محل الجين المعيب، مما يساعد الجسم على إنتاج البروتينات الضرورية للعضلات.

ما هو الضمور العضلي الشوكي؟
مرض وراثي يسبب ضعفًا عضليًا تدريجيًا ومشاكل في الحركة والتنفس، وينتج عن طفرة في جين SMN1.

أنواعه:

1. النوع الأول: يظهر في الرضع ويؤدي للوفاة المبكرة.


2. النوع الثاني: يصيب الأطفال بين 7-18 شهرًا ويؤثر على الحركة والتنفس.


3. النوع الثالث: يظهر في الطفولة أو البلوغ المبكر، يسبب ضعفًا تدريجيًا لكنه لا يؤثر على العمر المتوقع.


4. النوع الرابع: يبدأ في البلوغ المبكر، مع ضعف بطيء لكنه لا يسبب مشاكل خطيرة.



زولجنسما يُعد أملًا جديدًا للمرضى رغم تكلفته الباهظة، لأنه يعالج المرض من جذوره بجرعة واحدة فقط.

المصدر: شمسان بوست

إقرأ أيضاً:

بـ45 مليون دولار.. الكشف عن تفاصيل عرض عسكري في واشنطن يحيي ذكرى الجيش الأمريكي

 وشهد الحدث مرور دبابات من طراز أبرامز، وتحليق طائرات عسكرية، وسير نحو 7 آلاف جندي في شوارع العاصمة واشنطن، وسط هتافات الجمهور "أمريكا! أمريكا!".

 وبدأ العرض بإطلاق 21 طلقة مدفعية تحية لترامب، تلاه تقديم علم أمريكي من قبل فريق مظلي هبط من الجو.

كما شمل العرض جنودا بأزياء تاريخية تعكس مراحل تطور الجيش الأمريكي، بينما روى المذيع انتصارات الولايات المتحدة في حروبها ضد اليابان وألمانيا والصين وفيتنام.

وأعرب ترامب عن إعجابه بهذا النوع من الاحتفالات بعد حضوره العرض العسكري الفرنسي في باريس عام 2017.

وقد تحقق حلمه بتنظيم هذا الاستعراض بتكلفة بلغت 45 مليون دولار، واصفا الحدث على منصته "تروث سوشيال" بأنه "يوم عظيم لأمريكا

مقالات مشابهة

  • التأمين الصحي يصدر 19.9 مليون قرار علاج مميكن خلال عام
  • طعام محبب للملايين حول العالم قد يسبب مرضا مميتا
  • تجاوز 42 مليون دولار.. إيرادات فيلم «How to Train Your Dragon»
  • الوداد البيضاوي ضمن 5 أغلى أندية عربية تشارك في كأس العالم للأندية
  • خلال عام.. رز تايلاندي إلى العراق بأكثر من 600 مليون دولار
  • بـ45 مليون دولار.. الكشف عن تفاصيل عرض عسكري في واشنطن يحيي ذكرى الجيش الأمريكي
  • الأهلي يحصد مليون دولار بعد التعادل مع إنتر ميامي في كأس العالم للأندية
  • رئيس الفيفا: كل مباراة بمونديال الأندية قيمتها 30 مليون دولار
  • الموقع الرسمي للأهلي يظهر بشكل جديد قبل انطلاق بطولة كأس العالم للأندية
  • الذهب يبلغ أعلى مستوى في شهرين وصعود الدولار مع تصاعد توتر الشرق الأوسط