زولجنسما: أغلى علاج في العالم لماذا يبلغ سعره 2.1 مليون دولار؟
تاريخ النشر: 14th, March 2025 GMT
شمسان بوست / خاص:
علاج جيني دقيق: يعالج المرض من جذوره بتعديل الجينات، وهو أكثر فعالية من العلاجات التقليدية.
تكلفة البحث والتطوير: استحوذت شركة نوفارتس على حقوقه مقابل 8.7 مليارات دولار.
بديل للعلاجات المستمرة: بدلاً من العلاجات مدى الحياة مثل سبينرازا (تكلفته 4 ملايين دولار لكل عقد)، يُعطى زولجنسما مرة واحدة فقط.
تسعير قائم على القيمة: يُحدد بناءً على تحسين حياة المريض وزيادة متوسط عمره.
ماذا تحتوي الحقنة؟
زولجنسما علاج جيني يحتوي على نسخة سليمة من جين SMN1، حيث يتم نقله عبر فيروس معدل آمن ليحل محل الجين المعيب، مما يساعد الجسم على إنتاج البروتينات الضرورية للعضلات.
ما هو الضمور العضلي الشوكي؟
مرض وراثي يسبب ضعفًا عضليًا تدريجيًا ومشاكل في الحركة والتنفس، وينتج عن طفرة في جين SMN1.
أنواعه:
1. النوع الأول: يظهر في الرضع ويؤدي للوفاة المبكرة.
2. النوع الثاني: يصيب الأطفال بين 7-18 شهرًا ويؤثر على الحركة والتنفس.
3. النوع الثالث: يظهر في الطفولة أو البلوغ المبكر، يسبب ضعفًا تدريجيًا لكنه لا يؤثر على العمر المتوقع.
4. النوع الرابع: يبدأ في البلوغ المبكر، مع ضعف بطيء لكنه لا يسبب مشاكل خطيرة.
زولجنسما يُعد أملًا جديدًا للمرضى رغم تكلفته الباهظة، لأنه يعالج المرض من جذوره بجرعة واحدة فقط.
المصدر
المصدر: شمسان بوست
إقرأ أيضاً:
الولايات المتحدة تقدم مساعدات إنسانية تتجاوز 200 مليون دولار لمؤسستين دوليتين
أعلنت الولايات المتحدة الأمريكية، اليوم الخميس، عن تقديم مساعدات إنسانية وإغاثية تتجاوز قيمتها 200 مليون دولار أمريكي للجنة الدولية للصليب الأحمر والاتحاد الدولي لجمعيات الصليب الأحمر والهلال الأحمر.
وقال المتحدث باسم وزارة الخارجية الأمريكية - في بيان - إن "هذه المساعدات تشمل مساهمة بقيمة 133 مليون دولار أمريكي تقريبًا في النداء العالمي للجنة الدولية للصليب الأحمر لعام 2026، و70 مليون دولار أمريكي للاتحاد الدولي لجمعيات الصليب الأحمر والهلال الأحمر".
وأضاف المتحدث أن "هذه المساعدات تأتي في إطار نهج الخارجية الأمريكية في تقديم مِنح إنسانية مرنة ذات تغطية عالمية، تمكِّن المنظمات المنفذة من التصدي للأزمات القائمة والاستجابة للكوارث الجديدة باستخدام تمويل متاح لديها بالفعل، لتتجاوز بذلك إجراءات الشراء المطوَّلة".
وتابع أن "هذه المساهمات تدعم أيضا المنظمات التي تستجيب بسرعة عند وقوع الكوارث، وتوفر وصولاً غير مسبوق للمحتاجين في مناطق النزاع، وتستفيد من البنية التحتية العالمية القائمة للاستجابة للكوارث وتقديم المساعدات الإنسانية".
نادي الأسير الفلسطيني: ارتفاع عدد الأسيرات إلى 89 داخل السجون الصهيونية