يصيب 5 من مليون.. علاج مبتكر لمرض كبدي نادر
تاريخ النشر: 26th, February 2025 GMT
بإشراف من دائرة الصحة في أبوظبي، تم تفديم للمرة الأولى علاجا مبتكرا لاضطراب وراثي نادر يؤدّي إلى تراكم المستقلبات السامة في الكبد في العاصمة الإماراتية.
وتم تشُخيص شاب (21 عاما) بمرض البورفيريا الكبدية الحادة المتقطعة (AIP)، وهي حالة نادرة تصيب 5 أشخاص فقط من كل مليون شخص، وجرى معالجته للمرة الأولى بعقار "جيفوسيران".
وتحدث الإصابة بهذا المرض الكبدي النادر، بسبب اضطراب جيني في أحد الإنزيمات الذي يتسبب في تراكم المستقلبات السامة في الكبد، حيث تؤدّي إلى ظهور أعراض مثل آلام البطن الشديدة والغثيان والقيء والرعشة والاعتلال العصبي المحيطي والاضطرابات العصبية والنفسية، ومضاعفات أخرى محتمَلة قد تهدِّد الحياة، مثل الفشل الكلوي وفشل وظائف الكبد والشلل وسرطان الكبد.
وقالت المدير التنفيذي لقطاع علوم الحياة الصحية في دائرة الصحة بأبوظبي أسماء المناعي: "نواصل التزامنا بضمان توفير رعاية صحية بأعلى مستويات الجودة وتعزيز صحة ورفاه أفراد المجتمع".
وقال نياس خالد، أخصائي الطب الباطني: "تمثل الحالة علامة فارقة في علاج الأمراض النادرة في دولة الإمارات، حيث أصبح عقار (جيفوسيران) متوافرا رسميا على قائمة الأدوية المعتمَدة في الدولة، ما يمهِّد الطريق لمعالجة المرضى به. خصوصا أن أعراض بعض الأمراض الوراثية غير شائعة، لكن في ظل وجود مستوى مرتفع من الخبرة والتفكير الطبي العميق، يمكن فك رموز بعض الحالات الطبية النادرة".
المصدر: سكاي نيوز عربية
كلمات دلالية: ملفات ملفات ملفات الأمراض مرض نادر علاج علاجات أبوظبي الكبد صحة
إقرأ أيضاً:
تسجيل “لكمبي” أول علاج لمرض ألزهايمر في المملكة
أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء تسجيل مستحضر لكمبي (ليكانيماب)، لعلاج مرضى ألزهايمر الذين يعانون ضعف الإدراك البسيط أو مرحلة خفيفة من الخرف، ممن لا يحملون أي نسخة أو نسخة واحدة فقط من أحد أشكال جين صميم البروتين الشحمي (ApoE4)‘ إذ يعد أول علاج يُعتمد لمرض ألزهايمر في المملكة.وأشارت “الغذاء والدواء” إلى أن المستحضر ينتمي إلى فئة الأدوية الحيوية المبتكرة والمصنعة بتقنية الأجسام المضادة أحادية النسيلة، ويُعد أول علاج حيوي يُعتمد استخدامه لمرض ألزهايمر، إذ يعمل على استهداف بروتين بيتا أميلويد المتراكم في الدماغ، مما يسهم في تقليل تراكم اللويحات المرتبطة بتدهور القدرات المعرفية لدى مرضى ألزهايمر، ويعطى المستحضر عن طريق التسريب الوريدي كل أسبوعين.
وأوضحت الهيئة أن المستحضر سُجّل بعد تقييم فعاليته وسلامته وجودته واستيفائه للمعايير المطلوبة، مشيرةً إلى أن الدراسات السريرية التي أُجريت على الدواء أظهرت نتائج إيجابية في إبطاء تدهور الحالة مقارنة بالعلاج الوهمي، بناءً على المقاييس السريرية المستخدمة في قياس فعالية أدوية ألزهايمر، كما أوضحت أن الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا تمثلت في الصداع، والأعراض المرتبطة بالحقن الوريدي، وتغيرات التصوير بالرنين المغناطيسي المرتبطة بالبروتين النشواني (ARIA)، وهو مصطلح عام يشير إلى تغييرات دماغية غير طبيعية مرتبطة بالعلاج وقابلة للرصد عبر التصوير بالرنين المغناطيسي للدماغ، وتشمل الوذمة الدماغية أو النزيف الدقيق.وأكدت “الغذاء والدواء” أهمية المتابعة الدورية للمرضى خلال فترة العلاج، خصوصًا فيما يتعلق برصد الأعراض الجانبية، مع ضرورة تقييم الحالة الجينية للمريض قبل بدء العلاج لتقليل احتمالية حدوث تلك الأعراض، كما اشترطت الهيئة التزام الشركة بمتابعة بيانات ما بعد التسويق وتقديم التقارير الدورية المحدثة بشأن فعالية المستحضر وسلامته، بالإضافة إلى تنفيذ خطة لإدارة المخاطر تضمن الاستخدام الأمثل والآمن للعلاج.
يُذكر أن تسجيل هذا المستحضر يأتي امتدادًا لدور الهيئة العامة للغذاء والدواء في تعزيز توفر خيارات علاجية نوعية للمرضى في المملكة العربية السعودية، وخصوصًا تلك المبنية على تطبيقات التقنية الحيوية، التي تشهد تطورًا علميًا متسارعًا، تماشيًا مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية المملكة 2030.
جريدة المدينة
إنضم لقناة النيلين على واتساب
كم عمر الدرع وأبناء درع السودان وهل لديهم ثقافة حرب عمرها يتجاوز العشرين عام