بإشراف من دائرة الصحة–أبوظبي.. العلاج الجيني «إتفيزما» يُقدم بنجاح لمرض ضمور العضلات الشوكي للمرة الأولى عالمياً

حققت أبوظبي إنجازاً رائداً حيث أصبحت الأولى على مستوى العالم في تقديم العلاج الجيني الثوري «إتفيزما» (أوناسمنوجين أبيبارفوفيك) لمرض ضمور العضلات الشوكي، ما يعزز مكانة الإمارة بين أبرز الوجهات الصحية، ويجسد نهجها في رعاية المرضى بالاستفادة من علم الجينوم والطب الدقيق. 
تحت إشراف دائرة الصحة – أبوظبي، قُدم هذا العلاج المبتكر في مدينة الشيخ خليفة الطبية، جزء من شركة «صحة» التابعة لمجموعة «بيورهيلث».

ويُعد «إتفيزما» علاجاً جينياً طوّرته شركة «نوفارتس»، ويُعطى مرة واحدة، وصمم خصيصاً لاستهداف السبب الجيني الأساسي لمرض ضمور العضلات الشوكي لدى المرضى بعمر عامين فما فوق ممن لديهم طفرة مؤكدة في جين «SMN1».
وقد حصل هذا العلاج الرائد على مسار الموافقة المعجّلة في دولة الإمارات بتاريخ 25 نوفمبر 2025، ما يجعلها من أوائل البلدان في العالم بعد الولايات المتحدة الأميركية التي تعتمد هذا العلاج الثوري. ويعكس هذا الإنجاز التزام أبوظبي الراسخ بإتاحة أحدث الابتكارات العلاجية للمرضى في المنطقة. وقد صُمّم «إتفيزما» ليكون ذا أثر طويل الأمد، حيث يعمل على استبدال جين «البقاء العصبي الحركي 1» المفقود، ما يسهم في تحسين الوظائف الحركية، ويقلّل الحاجة إلى العلاجات المستمرة والمتكررة التي تتطلبها خيارات علاجية أخرى.
في هذا الصدد، قالت الدكتورة نورة خميس الغيثي، وكيل دائرة الصحة – أبوظبي «يعكس هذا الإنجاز نهج أبوظبي في تقديم رعاية صحية بمستويات جودة عالمية، مرسخة مكانتها الرائدة في الرعاية الصحية القائمة على علم الجينوم والطب الدقيق. نفخر بأن تكون أبوظبي بين أول من يوفر علاج إتفيزما المبتكر على مستوى العالم، حيث يؤكد ذلك على دور أبوظبي الريادي كمسرّع للابتكار في قطاع الرعاية الصحية المتقدمة. ولا شك أن أولوياتنا تركز على ضمان صحة ورفاه أفراد المجتمع في الإمارة وخارجها، وتيسير سبل الوصول إلى الخيارات العلاجية المتقدمة للأمراض النادرة، ما يكرس مكانة الإمارة كوجهة رائدة للسياحة العلاجية. ويأتي هذا الإنجاز ليثري سجلنا الحافل، ويؤكد التزامنا بتوفير أحدث الحلول العلاجية والابتكارات الصحية التي ترتقي بجودة حياة المرضى».

أخبار ذات صلة «خليفة الطبية»: الرعاية متعددة التخصّصات تسهم في تعافي طفل من حالات خلقية معقّدة

وأضاف بدر القبيسي، المدير التنفيذي لمدينة الشيخ خليفة الطبية - صحة: «يجسد تقديم علاج إتفيزما للمرة الأولى على مستوى العالم في مدينة الشيخ خليفة الطبية دليلاً حيّاً على تكامل المنظومة الصحية في أبوظبي، تحت قيادة دائرة الصحة - أبوظبي. وانسجاماً مع رؤية بيورهيلث وتوجيهات دائرة الصحة – أبوظبي لتحديد مسارات الرعاية وتيسير التعاون مع الشركاء، وفي مقدمتهم شركة نوفارتس، تمكننا من توفير هذا العلاج المبتكر للمرضى بأعلى معايير السلامة والكفاءة، ما يقود لتغيير حياتهم كليّاً نحو الأفضل».
من جانبه، قال محمد عزّ الدين، المدير الإقليمي لدول مجلس التعاون الخليجي في شركة «نوفارتس»: «يصب إنجاز اليوم في مصلحة المرضى وأسرهم أولاً، ويمثل ثمرة التعاون والشراكة مع دائرة الصحة – أبوظبي ومدينة الشيخ خليفة الطبية، ما يدعونا للفخر لدعم الوصول الميسر والسريع للخيارات العلاجية السباقة مثل إتفيزما، ويؤكد على الدور المتنامي لأبوظبي كمركز مرجعي إقليمي وعالمي متقدم في رعاية الأمراض العصبية العضلية».
وفي أبوظبي، تستند مسارات الرعاية للأمراض الجينية النادرة، مثل ضمور العضلات الشوكي، إلى نهج متكامل وشامل يشمل الفحص الشامل، وإجراء الاختبارات التأكيدية السريعة في الوقت المناسب، والإحالة المبكرة إلى الاختصاصيين ومراكز التميّز المعتمدة من قبل دائرة الصحة – أبوظبي، إضافة إلى إتاحة العلاج المبكر عند الحاجة. 
وتقوم الدائرة بدور محوري في إجراء التقييم السريع لتقنيات الرعاية الصحية، وتسريع ترميز المنتجات الطبية لتوفير التغطية التأمينية، وضمان توافر العلاجات المبتكرة للمرضى في الوقت المناسب. كما يعزّز برنامج الفحوصات الجينية للمواليد الجدد هذا النموذج المتكامل من خلال توفير التسلسل الجيني الكامل لفحص أكثر من 815 حالة وراثية تصيب الأطفال ويمكن علاجها، ما يجعله أحد أكثر برامج الفحوصات الجينية شمولاً للمواليد الجدد في العالم.

المصدر: الاتحاد - أبوظبي

المصدر: صحيفة الاتحاد