ثورة في علاج «هشاشة العظام».. علاج جديد يمنح الأمل للملايين

في إنجاز علمي قد يُغيّر وجه الطب الحديث، أعلن الدكتور كريستوفر إيفانز، الباحث البارز في “مايو كلينك”، عن نتائج أول تجربة سريرية ناجحة لعلاج جيني جديد يستهدف هشاشة العظام، وهو المرض الذي يعاني منه أكثر من 32.5 مليون شخص في الولايات المتحدة وحدها، ويعد من الأسباب الرئيسية للإعاقة المزمنة حول العالم.

هذا التقدّم المذهل جاء بعد نحو ثلاثين عامًا من البحث والتجارب المتواصلة، ويُبشّر بعهد جديد في علاج واحد من أكثر الأمراض شيوعًا وصعوبة في العلاج.

وقد نُشرت نتائج التجربة السريرية الأولى على البشر في المجلة العلمية المرموقة Science Translational Medicine، بمشاركة فريق مكوّن من 18 طبيبًا وباحثًا.

كيف يعمل العلاج الجيني الجديد؟

يعتمد العلاج على إدخال جين يُعرف بمثبط مستقبلات الإنترلوكين-1 (IL-1Ra) مباشرة إلى الخلايا داخل مفصل الركبة، باستخدام فيروس غير ضار يُعرف باسم AAV، حيث تعمل الخلايا المعدلة وراثيًا على إفراز بروتينات مضادة للالتهاب من داخل الجسم نفسه.

هذه التقنية المبتكرة تهدف إلى تجاوز عقبة فشل الأدوية التقليدية، التي غالبًا ما يتم طردها سريعًا من المفصل بعد الحقن، مما يحدّ من فعاليتها، على عكس ذلك، فإن التعبير الجيني الناتج عن العلاج الجديد يستمر لفترات طويلة، حيث أظهرت النتائج استمرار وجود البروتينات العلاجية في المفصل لمدة عام على الأقل بعد حقن واحد.

نتائج مبشّرة… وتحسّن فعلي

في التجربة السريرية التي شملت تسعة مرضى يعانون من هشاشة العظام في الركبة، تم حقن العلاج مباشرة داخل المفصل.

وأظهرت النتائج ارتفاعًا ملحوظًا في مستويات IL-1Ra، بالإضافة إلى تحسن واضح في الألم ووظيفة المفصل، دون تسجيل أي آثار جانبية خطيرة.

يقول الدكتور إيفانز: “هذه الدراسة قد تقدّم طريقة واعدة ومبتكرة لمهاجمة المرض. للمرة الأولى، نمتلك أداة يمكنها أن تغيّر بيئة المفصل من الداخل وتوفر راحة طويلة الأمد للمرضى”.

من فكرة إلى واقع… رحلة طويلة من التحديات

بدأت رحلة تطوير هذا العلاج منذ عام 2000، حين بدأ الفريق بتجربة الجين في المختبر وعلى نماذج حيوانية. ورغم الحصول على الموافقة المبدئية للتجارب السريرية في 2015، إلا أن العراقيل التنظيمية والتصنيعية أخّرت انطلاق التجربة حتى 2019.

فيما بعد، طوّرت “مايو كلينك” آلية تسريع خاصة للتجارب السريرية، ما قد يُمهّد الطريق أمام تجارب مستقبلية أسرع وأكثر كفاءة.

لماذا هذا الاكتشاف مهم؟

هشاشة العظام مرض مزمن يتفاقم بمرور الوقت، ويؤثر بشكل كبير على جودة الحياة، العلاجات المتوفرة حاليًا تركز غالبًا على تقليل الألم، لكنها لا توقف التدهور المستمر في المفصل، أما هذا العلاج الجيني الجديد، فيقدم الأمل بعلاج يستهدف جذور المشكلة ويعمل من داخل الجسم نفسه.

ما القادم؟

مع النجاح الواعد للمرحلة الأولى، يتوقع أن تبدأ قريبًا المرحلة الثانية من التجارب، والتي ستشمل عددًا أكبر من المرضى واختبارات أكثر دقة لقياس الفعالية والأمان على المدى الطويل.

وإذا أثبتت المراحل التالية نفس المستوى من الأمان والفعالية، فقد نكون على أعتاب حقبة جديدة في علاج أمراض المفاصل المزمنة، حيث لا يقتصر الهدف على تخفيف الأعراض، بل على منع التدهور واستعادة وظيفة المفصل بشكل دائم.

المصدر: عين ليبيا