ثورة في الطب.. علاج مستدام لهشاشة العظام يحقق نتائج مذهلة!
تاريخ النشر: 5th, August 2025 GMT
انضم إلى قناتنا على واتساب
شمسان بوست / متابعات:
طور الباحث في مايو كلينك، كريستوفر إيفانز، علاجا جينيا لهشاشة العظام على مدى 3 عقود، بهدف توسيع نطاق هذا النوع من العلاجات ليشمل أمراضا أكثر شيوعا بخلاف العيوب الجينية النادرة.
وقد أدى عمله المستمر إلى تحقيق تقدم منهجي في هذا المجال، شمل التجارب المعملية والدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية، ما ساهم في تطوير علاجات جينية معتمدة بالفعل من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).
ومؤخرا، أعلن الدكتور إيفانز وفريقه، المكون من 18 باحثا وطبيبا سريريا، عن نتائج أول تجربة سريرية بشرية من المرحلة الأولى لعلاج جيني مبتكر لهشاشة العظام.
وأظهرت النتائج أن العلاج آمن، وأنه حقق تعبيرا مستداما لجين علاجي داخل مفصل الركبة، مع أدلة مبكرة على فعاليته السريرية.
وأوضح إيفانز، مدير مختبر أبحاث العلاج الجيني العضلي الهيكلي في مايو كلينك، أن هذا العلاج قد يحدث ثورة في علاج هشاشة العظام، التي تتسم بتدهور الغضروف المبطن لأطراف العظام، ما يؤدي إلى الإعاقة وصعوبة في العلاج.
ويبرز إيفانز تحديا رئيسيا في علاج هشاشة العظام، وهو تسرب الأدوية المحقونة في المفصل خلال ساعات قليلة، معتبرا أن العلاج الجيني هو الحل الأمثل للتغلب على هذا الحاجز الدوائي الكبير. إذ يهدف إلى تعديل الخلايا داخل المفصل لإنتاج جزيئات مضادة للالتهابات بشكل مستدام، ما يعزز مقاومة الركب لالتهاب المفاصل.
وكشف فريقه أن جزيئا يسمى “إنترلوكين-1″ (IL-1) يلعب دورا رئيسيا في إثارة الالتهاب والألم وفقدان الغضروف في هشاشة العظام. ومن حسن الحظ، أن هذا الجزيء يمتلك مثبطا طبيعيا يسمى مضاد مستقبلات IL-1” (IL-1Ra)”، والذي استُخدم كأساس للعلاج الجيني.
وفي عام 2000، غلّف إيفانز وفريقه جين IL-1Ra في فيروس غير ضار يسمى AAV، واختبروا هذا العلاج في الخلايا ونماذج ما قبل السريرية، محققين نتائج مشجعة، حيث نجح العلاج في اختراق خلايا البطانة الزليلية والغضروف المجاور، وحمى الغضروف من التلف.
وبعد الحصول على الموافقة التجريبية في 2015، واجه الفريق عقبات تنظيمية وصعوبات في التصنيع أدت إلى تأخير أربع سنوات قبل حقن أول مريض، إلا أن “مايو كلينك” أطلقت مؤخرا إجراءات جديدة لتسريع تفعيل التجارب السريرية.
وفي التجربة الحديثة، تلقى 9 مرضى مصابون بهشاشة العظام العلاج الجيني عن طريق حقنه مباشرة في مفصل الركبة، ما أدى إلى ارتفاع مستويات IL-1Ra داخل المفصل لمدة عام على الأقل، مع تحسن ملحوظ في الألم ووظيفة المفصل، دون أي آثار جانبية خطيرة.
ويؤكد إيفانز أن هذه النتائج تدعم سلامة العلاج وإمكانية توفير راحة طويلة الأمد من أعراض هشاشة العظام، معتبرا الدراسة “طريقة جديدة وواعدة للغاية لمكافحة المرض”.
وعلى صعيد التطوير التجاري، شارك إيفانز في تأسيس شركة Genascence المتخصصة في العلاج الجيني لالتهاب المفاصل، التي أتمت دراسة أكبر من المرحلة الأولى (Ib)، وتجري حاليا مناقشات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن بدء تجربة سريرية محورية من المرحلة الثانية (IIb/III) لتقييم فعالية العلاج، وهي الخطوة الأخيرة قبل الحصول على الموافقة النهائية.
نشرت الدراسة في مجلة Science Translational Medicine.
المصدر: ميديكال إكسبريس
المصدر: شمسان بوست
كلمات دلالية: العلاج الجینی هشاشة العظام
إقرأ أيضاً:
كيف تعرف أنك تعاني من نقص فيتامين د؟
يتفق جميع الخبراء على فائدة مكملات فيتامين د، خاصة خلال فصل الشتاء.
لا يعتبر فيتامين د فيتامينا بالمعنى الحرفي، بل هو هرمون. وتحديدا هو هرمون تنتجه أجسامنا استجابة للتعرض لأشعة الشمس، لذلك عندما تكون الأيام أقصر وأكثر ظلاما، يقل إنتاجه.
ويمكن الحصول على فيتامين د بتناول الأطعمة التي تحتوي عليه، ولكن الطعام لا يزود الجسم إلا بكميات محدودة جدا تقدر بـ10% فقط.
فماذا يحدث إذا كانت أشعة الشمس محدودة، وكان 10% فقط -أو ربما أقل- من إجمالي فيتامين د يأتي من الطعام؟
توضح هيئة الخدمات الصحية الوطنية في المملكة المتحدة -وفقا لمقال نشرته صحيفة الإندبندنت البريطانية- ما يلي: "يمكن أن يؤدي نقص فيتامين د إلى تشوهات في العظام، مثل الكساح عند الأطفال، وآلام العظام الناتجة عن حالة تسمى لين العظام (osteomalacia) عند البالغين".
يعود ذلك إلى أن فيتامين د يساعد الجسم على تنظيم مستويات الكالسيوم والفوسفات، ويحافظ على صحة العظام والأسنان والعضلات، كما أنه يساعد على تنظيم المزاج والنوم.
وقد ارتبط انخفاض مستوياته باضطرابات المزاج مثل القلق والاكتئاب، ويمكن أن يساهم نقص هذا الهرمون الأساسي في ظهور أعراض الاضطراب العاطفي الموسمي، والذي يصيب، وفقا للكلية الملكية للأطباء النفسيين، 3% من السكان.
يعتبر ضوء الشمس المصدر الطبيعي الرئيسي لفيتامين د، ولذلك فإن قصر أيام الشتاء والغطاء السحابي من الأسباب الرئيسية لانخفاض مستوياته.
توضح خبيرة التغذية ماز باكهام قائلة: "نقوم بتصنيع فيتامين د في الجلد استجابة للأشعة فوق البنفسجية".
ولا يعتبر التعرض لأشعة الشمس الحارقة دون حماية الطريقة الأكثر أمانا لزيادة مستويات فيتامين د، حيث يمكن أن يسبب تلفا للجلد وقد يؤدي إلى مشاكل مثل حروق الشمس وضربة الشمس على المدى القصير وسرطان الجلد على المدى الطويل.
إعلانويتفق أطباء الجلدية على أن واقيات الشمس ذات عامل الحماية من الشمس (SPF) يمكن أن تحجب بعض الأشعة فوق البنفسجية، إلا أنها لا تحجب بدرجة كافية للتأثير على مستويات فيتامين د بشكل كبير، لذا ينصح باستخدامها لحماية البشرة من أضرار أشعة الشمس على مدار العام.
وفقا للمعاهد الوطنية للصحة في الولايات المتحدة، فإن الأفراد ذوي البشرة الداكنة أكثر عرضة لانخفاض مستويات فيتامين د مقارنة بذوي البشرة الفاتحة.
ويرتبط ذلك بمستوى الميلانين في الجلد، فالأفراد ذوو البشرة الفاتحة لديهم كمية أقل من الميلانين، مما يسمح لهم بامتصاص الأشعة فوق البنفسجية بكفاءة أكبر وإنتاج فيتامين د بشكل أكثر فعالية من ذوي البشرة الأكثر ميلا إلى الميلانين.
قد يعتمد مستوى النقص لدى الشخص على موقعه في العالم، وتعرضه لضوء النهار، ولون بشرته، ونمط حياته.
توضح هانا ألدرسون، اختصاصية التغذية والهرمونات، أن "فيتامين د يلعب دورا في التكاثر وتوازن الغلوكوز".
وتوضح أنه لهذا السبب، فإن الأشخاص المصابين بداء السكري والذين يعانون من حالات هرمونية مثل متلازمة تكيس المبايض هم أكثر عرضة للإصابة بنقص فيتامين د.
وتقول: "يبلغ معدل انتشار نقص فيتامين د لدى النساء المصابات بمتلازمة تكيس المبايض حوالي 67-85%".
بينما يبلغ معدل انتشار النقص لدى كبار السن حوالي 37% لمن تبلغ أعمارهم 60 عاما فما فوق، وفقا لدراسة أجريت عام 2019، وقد تكون الأرقام أعلى بكثير بعد كوفيد.
توضح ألدرسون بأنه "يمكننا الحصول على القليل من الطعام -مثل الأسماك الزيتية، ومنتجات الألبان، والبيض- لكن هذا لا يكفي حقا".
توضح اختصاصية التغذية إيف كالينيك: "بعض الأشخاص يعانون من نقص في الامتصاص نتيجة ضعف صحة الأمعاء و/أو حالات مثل داء كرون وداء الاضطرابات الهضمية، وهذا يزيد من صعوبة الحصول على فيتامين د من الطعام".
يعد الشعور بالتعب أول الأعراض التي يلاحظها الإنسان. ولكن يمكن أن تخفي تغيرات الساعة البيولوجية خلال فصل الشتاء، أو اضطرابات النوم، أو ربما اعتبارات صحية أخرى مثل التقلبات الهرمونية، نقص فيتامين د.
ويمكن أن يظهر النقص بأشكال عديدة أخرى. تقول إيف: "قد يكون الإصابة بالعدوى غير المبررة علامة على نقص فيتامين د، نظرا لأن فيتامين د عنصر أساسي في قوة المناعة".
وقد تظهر علامات النقص أيضا في صورة ألم في العظام أو ضعف في العضلات (لأن فيتامين د يساعد على توازن الكالسيوم في الجسم) أو حتى انخفاض في الحالة المزاجية، وهو ما يرتبط غالبا بالاضطراب العاطفي الموسمي.
يمكن أن يتحول لين العظام إلى هشاشة عظام، مما يزيد من خطر الإصابة بالكسور، وهي مشكلة قد تهدد الحياة في مراحل لاحقة من الحياة، في حالات النقص الشديدة قد يعاني المريض من نوبات صرع.
قوات الاحتلال تقتحم بلدة قباطية جنوبي جنين