علاج جيني ينجح في إعادة السمع لـ4 أطفال من الصم
تاريخ النشر: 4th, December 2023 GMT
نجح مجموعة من الباحثون في جامعة "فودان" الصينية في اعادة السمع شبه الطبيعي لدى أربعة أطفال صم خلقيًا من خلال العلاج الجيني.
ووفقًا لصحيفة "لو فيغارو" الفرنسية، إنه تم الكشف هذا الإنجاز الرائد في مؤتمر متخصص عقد في بروكسل أواخر أكتوبر الماضي، مشيرة إلى أن هذا الإنجاز يمثل أول حالة لاستعادة الحواس البشرية عن طريق التعديل الوراثي.
وكشفت الصحيفة أن الأطفال الأربعة الذين ولدوا بطفرة جينية نادرة تسببت في غياب أوتوفيرلين - وهو بروتين مهم يسهل الاتصال بين خلايا الشعر الحسية والعصب السمعي في الأذن الداخلية، استعادوا سمعهم بعد إدخال جين أوتوفيرلين المنقذ باستخدام ناقل فيروسي غير ضار.
ويمكن أن يُعزى نجاح هذا العلاج الرائد إلى التصحيح الوراثي الدقيق والإدارة الدقيقة للناقل الفيروسي مباشرة في الأذن الداخلية:وأوضحت أنه كان لهذا الإجراء الوراثي التصحيحي احتمال كبير للنجاح بسبب تأثير الطفرة المحدود على نمو خلايا الشعر والهياكل الدقيقة في الأذن الداخلية.
وأعربت ناتالي لوندون، مديرة وحدة السمع لدى الأطفال في مستشفى نيكر-إنفانتس مالاديس في باريس، عن تفاؤلها، ووصفت الأمر بأنه "الأول من نوعه في العالم" الذي يغرس الأمل في علاج الأسباب الجينية الأخرى للصمم.
وبحسب الصحيفة، يمكن أن يعزى نجاح هذا العلاج الرائد إلى التصحيح الوراثي الدقيق والإدارة الدقيقة للناقل الفيروسي مباشرة في الأذن الداخلية.
مزايا ثورية لأوراق الجوافة.. تفعل العجائب بصحتك مع تغيير الفصول.. أطعمة لتخفيف نزلات البرد والاحتقان هذا النجاح بمثابة مقدمة واعدة لثلاث تجارب سريرية:ويعد هذا الإنجاز بمثابة مقدمة واعدة لثلاث تجارب سريرية إضافية باستخدام نفس تقنية العلاج الجيني، إذ أعلنت شركة أمريكية للتكنولوجيا الحيوية، بالفعل عن نتائج إيجابية على طفل رضيع وتخطط لتوسيع نطاق التجربة لتشمل 22 طفلًا في الولايات المتحدة والمملكة المتحدة وإسبانيا.
وهناك تجربة أخرى، بدعم من شركة إيلي ليلي، ستشمل 14 طفلًا في الولايات المتحدة وتايوان.
أما التجربة الثالثة، والتي من المقرر أن تبدأ قريبًا، فهي عبارة عن تعاون بين شركة التكنولوجيا الحيوية الفرنسية "سينسوريون"، وأطباء من مستشفى Necker-Enfants Malades، وباحثين من معهد باستور في معهد السمع في باريس.
وختمت الصحيفة قولها إنه في حين أن زراعة القوقعة الصناعية كانت حلًا محوريًّا للصمم العميق المستحث وراثيًّا، فقد دفعت تكلفتها العالية ونتائجها المتغيرة إلى اتباع أساليب أكثر استهدافًا، مثل العلاج الجيني.
المصدر: بوابة الفجر
كلمات دلالية: جامعة فودان علاج جيني السمع
إقرأ أيضاً:
أمل جديد للرجال.. علاج ثوري يظهر نتائج مذهلة في استعادة الشعر المفقود
وأظهر العلاج الجديد، المسمى "كلاسكوتيرون" (clascoterone)، فاعلية لافتة في مرحلتين سريريتين متقدمتين في المرحلة الثالثة شملتا قرابة 1500 رجل يعانون من تساقط الشعر الوراثي.
ويعزى الصلع النمطي الذكوري بشكل أساسي إلى الجينات التي تجعل بصيلات الشعر حساسة بشكل مفرط للأندروجينات (الهرمونات الجنسية الذكورية)، وخاصة هرمون ديهيدروتستوستيرون (DHT).
ووفقا للنتائج المنشورة الأربعاء الماضي، حقق المستخدمون تحسنا كبيرا في نمو الشعر بلغ 539% في إحدى التجارب، مقارنة بالعلاج الوهمي، فيما سجلت التجربة الثانية تحسنا بنسبة 168%.
ويستهدف الدواء الذي يعطى كعلاج موضعي على فروة الرأس، آلية المرض من جذورها. فهو من فئة مثبطات مستقبلات الأندروجين، ما يعني أنه يمنع تأثير الهرمونات الذكرية (خاصة ديهيدروتستوستيرون) التي تسبب ضعف وتساقط البصيلات عند الأشخاص المهيئين وراثيا. وتؤكد الشركة المصنعة أن الدواء لا يمتص بشكل جهازي في الجسم، ما قد يقلل من احتمالية الآثار الجانبية مقارنة بعلاجات أخرى.
ويأتي هذا الإعلان في وقت يعاني فيه ما يصل إلى 50% من الرجال من درجة ما من الصلع النمطي بحلول سن الخمسين. ورغم وجود علاجات حالية مثل المينوكسيديل (المكون النشط في دواء روجين) والفيناسترايد، إلا أن لكل منها قيودا في الفعالية أو آثارا جانبية محتملة، كما أن عمليات زراعة الشعر باهظة التكلفة ولا تناسب الجميع.
ومن المقرر أن تكمل الشركة دراسة متابعة سلامة لمدة 12 شهرا بحلول ربيع عام 2026، على أن تقدم بعدها طلب الموافقة الرسمي إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والسلطات الصحية الأوروبية.
جدير بالذكر أن "كلاسكوتيرون" حصل سابقا على موافقة لعلاج حب الشباب عام 2020، ما قد يسرع عملية مراجعته.
وفي تصريح رسمي، قال جيوفاني دي نابولي، الرئيس التنفيذي لشركة Cosmo Pharmaceuticals: "مع هذه الفعالية القوية وملف الأمان الجيد، يفتح العلاج الباب لنموذج علاجي أفضل للمرضى".
وإذا حصل على الموافقة، سيكون "كلاسكوتيرون" أول دواء جديد تماما لفئة علاج الصلع النمطي منذ عقود، ما قد يغير جذريا خيارات العلاج المتاحة لملايين الرجال حول العالم.
القوات الروسية تسقط 77 طائرة مسيرة أوكرانية الليلة الماضية