طفلة تستعيد حاسة السمع في أول تجربة للعلاج الجيني في العالم في المملكة المتحدة

مايو 9, 2024آخر تحديث: مايو 9, 2024

المستقلة/- استعادت طفلة بريطانية سمعها بعد أن أصبحت أول شخص في العالم يشارك في تجربة رائدة للعلاج الجيني، في تطور يقول الأطباء إنه يمثل حقبة جديدة في علاج الصمم.

وُلدت أوبال ساندي غير قادرة على سماع أي شيء بسبب الاعتلال العصبي السمعي، و هي حالة تعطل النبضات العصبية التي تنتقل من الأذن الداخلية إلى الدماغ و يمكن أن يكون سببها جينة معيبة.

و لكن بعد تلقي حقنة تحتوي على نسخة عاملة من الجين أثناء عملية جراحية رائدة استغرقت 16 دقيقة فقط، تستطيع الطفلة البالغة من العمر 18 شهرًا أن تسمع بشكل مثالي تقريبًا.

و أصيب والداها بالصدمة عندما أدركا أنها تستطيع أن تسمع لأول مرة بعد العلاج. قالت والدة أوبال، جو ساندي: “لم أستطع أن أصدق ذلك حقًا. لقد كان الوضع… مجنونًا.”

تم علاج الفتاة، من أوكسفوردشاير، في مستشفى أدينبروك، و هو جزء من مؤسسة هيئة الخدمات الصحية الوطنية في مستشفيات جامعة كامبريدج، التي تديرها تجربة تشورد. و يتم الأختبار على المزيد من الأطفال الصم من المملكة المتحدة و إسبانيا و الولايات المتحدة للمشاركة في التجربة، و ستتم متابعتهم جميعًا لمدة خمس سنوات.

و قال البروفيسور مانوهار بانس، جراح الأذن في المؤسسة و كبير الباحثين في التجربة، إن النتائج الأولية كانت “أفضل مما كنت أتمناه أو توقعته” و يمكن أن تعالج المرضى الذين يعانون من هذا النوع من الصمم.

“لقد حصلنا على نتائج من [أوبال] مذهلة للغاية – قريبة جدًا من استعادة السمع الطبيعي. لذلك نأمل أن يكون علاجًا محتملًا”.

و أضاف: “لقد كان هناك الكثير من العمل، عقود من العمل… لنرى أخيرًا شيئًا نجح بالفعل في البشر…. لقد كان مذهلاً للغاية و مذهلًا بعض الشيء حقًا. لقد شعرت بخصوصية كبيرة.”

يمكن أن يحدث الاعتلال العصبي السمعي بسبب خطأ في جين OTOF، الذي يصنع بروتين يسمى أوتوفيرلين. و هذا يمكّن الخلايا الموجودة في الأذن من التواصل مع العصب السمعي. و للتغلب على هذا الخلل، يرسل العلاج الجديد من شركة التكنولوجيا الحيوية ريجينيرون نسخة فعالة من الجين إلى الأذن.

كما تلقى طفل آخر مؤخرًا العلاج الجيني في مستشفيات جامعة كامبريدج، و كانت النتائج إيجابية.

تتكون تجربة تشورد الشاملة من ثلاثة أجزاء، حيث يتلقى ثلاثة أطفال صم، بما في ذلك أوبال، جرعة منخفضة من العلاج الجيني في أذن واحدة فقط.

ستحصل مجموعة مختلفة مكونة من ثلاثة أطفال على جرعة أكبر من جانب واحد. و بعد ذلك، إذا ثبت أن ذلك آمن، فسيتلقى المزيد من الأطفال جرعة في كلتا الأذنين في نفس الوقت. و في المجمل، سيتم الأختبار على 18 طفلاً من جميع أنحاء العالم في التجربة.

و قال بانس إن أوبال هو أول مريض على مستوى العالم يتلقى العلاج و هي “أصغر مريض على مستوى العالم يتم أجراء الأختبار عليها حتى الآن على حد علمنا”.

العلاج الجيني – DB-OTO – مخصص خصيصًا للأطفال الذين يعانون من طفرات OTOF. يتم استخدام فيروس غير ضار لنقل الجين العامل إلى المريض.

و قال بانس إن التجربة “مجرد بداية للعلاجات الجينية. إنه يمثل حقبة جديدة في علاج الصمم.”

و قال مارتن ماكلين، أحد كبار مستشاري السياسات في الجمعية الوطنية للأطفال الصم، إن الصمم لا ينبغي أن يكون أبدًا عائقًا أمام السعادة أو الإنجاز. “سوف ترحب العديد من العائلات بهذه التطورات، و نحن نتطلع إلى التعرف على النتائج طويلة المدى للأطفال الذين تم علاجهم.”

 

مرتبط

المصدر: وكالة الصحافة المستقلة